【适应症】

本品适用于治疗携带外显子53跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。

【推荐剂量】

推荐剂量为30mg/kg，根据患者实际体重计算总剂量，每周给药一次

【不良反应】

最常见不良反应（发生率≥20%）：头痛、发烧、跌倒、腹部疼痛、鼻子和喉咙感染、咳嗽、呕吐和恶心 

【给药方法】

■本品仅供静脉输注，并且持续输注35至60分钟

■本品需要稀释后使用

■切勿摇晃本品

■切勿冷冻本品

■本品开始治疗前，需要检查患者的血清胱抑素 C、尿试纸和尿蛋白与肌酐比值