瑞维美尼（Revumenib）作为全球首款口服高选择性Menin抑制剂，自2024年11月首次获美国FDA批准用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病（ALL）成人及1岁以上儿童患者以来，其临床应用范围不断扩展。2025年10月，FDA进一步批准其用于治疗携带NPM1突变、无合适替代方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人及1岁以上儿童患者，使其成为覆盖多种急性白血病亚型的突破性靶向药物。

　　瑞维美尼的疗程设计严格基于AUGMENT-101试验（NCT04065399）结果。该研究纳入135例复发或难治性KMT2A重排型或NPM1突变型急性白血病患者，采用28天为一个治疗周期，按体重分层给药：体重≥40kg者口服160mg，每12小时一次；体重<40kg者按95mg/m²口服，并合并使用强CYP3A4抑制剂以优化药代动力学参数。研究显示，总缓解率（ORR）达63%，其中完全缓解（CR）或带部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为23.1%，中位缓解持续时间为4.5个月。值得注意的是，70%的CR/CRh患者实现最小残留病（MRD）阴性，提示其深度缓解潜力。

　　基于上述数据，FDA在药品说明书中明确疗程规范：患者需持续用药至疾病进展（如白血病细胞复发或扩散）或出现不可耐受的毒性反应；若病情稳定且无严重不良反应，建议至少治疗6个月以充分评估疗效。对于达到CR或CRh的患者，若后续接受造血干细胞移植（HSCT）并实现复合完全缓解（CRc），可再次使用Revumenib进行维持治疗，进一步延长无进展生存期。

　　长期用药的潜力验证：安全性与耐受性平衡

　　长期用药的可行性需以安全性为基础。AUGMENT-101试验中，99例（73%）患者发生严重不良事件，最常见者为感染（24%）、发热性中性粒细胞减少（19%）和分化综合征（12%）。分化综合征作为瑞维美尼的特异性风险，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等症状，39例（29%）患者发生该反应，其中13%为3-4级严重程度，1例死亡。FDA据此在说明书中标注“黑框警告”，要求用药期间密切监测症状，若出现立即暂停用药并静脉注射地塞米松（10mg每日2次）直至缓解。

　　QTc间期延长是另一关键安全性指标。试验中29%患者发生QTc延长，12%为3级，5%需因此减量。FDA建议用药前及前4周每周查心电图（ECG），之后每月1次，同时监测血钾、血镁水平并及时纠正异常。尽管存在上述风险，但通过严格监测与管理，多数患者可实现长期用药：中位治疗持续时间为8.2个月，最长治疗时间超过2年，且未观察到累积毒性或耐药性显著增加。

　　特殊人群的疗程调整：个体化治疗实践

　　儿童患者是瑞维美尼的重要适应人群。AUGMENT-101试验中，<17岁患者占38%，其QTc延长发生率（16%）显著低于成人（33%），但分化综合征风险（31%）略高于成人（28%）。FDA据此建议：1岁以上儿童按体表面积（BSA）计算剂量（95mg/m²每日2次），用药期间每3个月评估骨骼发育（如骨龄），避免药物对生长板闭合的潜在影响。

　　老年患者（≥65岁）因器官功能衰退需谨慎用药。试验中该群体QTc延长发生率高达50%，FDA建议：若合并使用强CYP3A4抑制剂（如泊沙康唑），剂量需减少40%（从270mg减至160mg每日2次）；若出现3级以上不良反应（如严重出血、肝功能异常），首次发生时暂停用药，恢复至≤1级后用原剂量，再次发生时永久停药。

　　真实世界数据补充：长期疗效的外部验证

　　除临床试验外，真实世界研究进一步支持瑞维美尼的长期用药潜力。2025年欧洲血液学协会（EHA）年会公布的一项多中心回顾性分析显示：在127例复发或难治性KMT2A重排型AML患者中，中位随访14.2个月后，2年总生存率（OS）达38%，显著高于历史对照（12%）；其中MRD阴性患者的2年OS率提升至52%，印证了深度缓解与长期生存的关联性。此外，该研究未发现新发安全性信号，进一步验证了其长期用药的安全性。

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