IDH1突变在急性髓系白血病（AML）患者中具有重要临床意义，约6%-10%的AML患者携带该突变。传统化疗方案对这类患者疗效有限，且毒性较大，尤其对于老年或合并基础疾病的患者，治疗选择更为受限。艾伏尼布（Ivosidenib）作为全球首个获批的IDH1突变口服靶向抑制剂，通过特异性抑制突变IDH1酶活性，为这类患者提供了新的治疗选择。

    　　完全缓解率：从“不可及”到“可实现”

    　　在针对新诊断IDH1突变AML患者的关键Ⅲ期AGILE试验中，艾伏尼布联合阿扎胞苷（一种去甲基化药物）的方案展现出显著优势。研究纳入72例不适合强化疗的新诊断患者，结果显示联合治疗组的完全缓解率（CR）达47%，而安慰剂联合阿扎胞苷组仅为15%。这一数据表明，艾伏尼布联合方案可使近半数患者达到骨髓原始细胞＜5%、血常规恢复且无髓外浸润的标准，且缓解质量更高。

    　　对于复发或难治性IDH1突变AML患者，艾伏尼布单药治疗同样有效。在AG120-C-001研究中，174例经多线治疗失败的患者接受艾伏尼布单药治疗，CR+伴部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）达32.8%，其中部分患者甚至在治疗后重新获得接受造血干细胞移植的机会。这一结果对于既往治疗选择匮乏的复发难治患者而言，具有重要临床价值。

    　　缓解持续时间：从“短期控制”到“长期获益”

    　　缓解持续时间（DoR）是评估治疗持久性的核心指标。在AGILE试验中，艾伏尼布联合组的中位DoR尚未达到，提示多数患者可维持缓解状态超过观察期（24个月）。而安慰剂联合组的中位DoR仅为6.5个月，差异显著。这一数据支持艾伏尼布联合方案作为新诊断IDH1突变AML患者的一线治疗选择，尤其适用于追求长期生存的患者。

    　　对于复发难治患者，艾伏尼布单药治疗的中位DoR为8.2个月，且41%的患者缓解持续超过12个月。值得注意的是，部分患者通过持续治疗可实现分子学缓解（即IDH1突变清除），这类患者的生存期显著延长。例如，在AG120-C-001研究中，达到分子学缓解的患者中位总生存期（OS）未达到，而未缓解者仅为9.3个月，进一步印证了缓解深度与长期生存的关联。

    　　关键亚组分析：老年与共突变患者的疗效

    　　老年AML患者（≥75岁）因合并症多、耐受性差，传统化疗方案应用受限。在AGILE试验中，老年患者占比较高（中位年龄75岁），联合治疗组的CR率仍达47%，且3级以上不良事件发生率与年轻患者无显著差异，提示艾伏尼布联合方案在老年人群中的安全性与有效性。

    　　IDH1突变常与其他基因突变共存，如FLT3、NPM1等。研究显示，无论是否合并FLT3突变，艾伏尼布联合方案均可显著提高CR率。例如，在FLT3野生型患者中，联合组CR率为52%，而安慰剂组仅为18%；在FLT3突变患者中，联合组CR率虽略低（33%），但仍显著优于安慰剂组（0%）。这一结果支持艾伏尼布联合方案在共突变患者中的广泛应用。

    　　真实世界数据：从临床试验到临床实践

    　　在真实世界研究中，艾伏尼布的疗效与安全性数据与临床试验高度一致。例如，2025年美国血液学会年会公布的ALIDHE试验纳入89例新诊断IDH1突变AML患者，接受艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗，客观缓解率（ORR）达58.4%，其中CR率为41.6%，中位DoR未达到。此外，患者的生活质量评分稳定或改善，症状负担减轻，进一步验证了艾伏尼布联合方案在临床实践中的价值。

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