儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤之一，其治疗需综合化疗、靶向治疗及造血干细胞移植等手段。培门冬酶（Pegaspargase）作为聚乙二醇修饰的长效天冬酰胺酶，凭借其独特的药代动力学特性及临床疗效，已成为儿童ALL治疗的核心药物之一。

　　从替代选择到一线用药

　　培门冬酶最初用于对天然L-天冬酰胺酶过敏或不耐受的ALL患者。天然酶因免疫原性强，约30%患者可能发生过敏反应，导致治疗中断。而培门冬酶通过聚乙二醇修饰显著降低免疫原性，过敏反应发生率降至10%-13%，且半衰期延长至5.73天，支持每2周给药一次的间隔方案。这一优势使其逐步从“替代药物”升级为儿童ALL的一线治疗选择。

　　中国儿童血液肿瘤诊疗规范明确指出，培门冬酶适用于ALL的诱导缓解、巩固治疗及维持治疗阶段。在诱导治疗中，其与长春新碱、甲氨蝶呤、阿糖胞苷等药物联用，可快速降低肿瘤负荷；巩固治疗阶段，通过延长给药间隔维持有效血药浓度，减少复发风险。例如，在CAML方案中，培门冬酶以2000-2500U/m²的剂量于第2天肌肉注射，与化疗药物协同作用，显著提高完全缓解率。

　　标准化方案：剂量分层与个体化调整

　　儿童ALL的培门冬酶用药需根据危险度分层制定方案。低危组患者通常采用每2周一次的2500U/m²剂量，持续至巩固治疗结束；中高危组患者可能需增加剂量或联合其他靶向药物。例如，Ph+ ALL患者需在诱导期加用酪氨酸激酶抑制剂（TKI），同时维持培门冬酶治疗以控制疾病进展。

　　剂量调整需严格遵循体重或体表面积计算。体表面积≥0.6m²的儿童，每次2500U/m²；体表面积<0.6m²者，按82.5U/kg给药。肌肉注射时，单次注射体积不超过2ml，若需更大剂量，应分多个部位注射以减少局部刺激。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及凝血指标，若出现严重不良反应，如胰腺炎或凝血障碍，需暂停用药并调整方案。

　　多项国际多中心研究证实了培门冬酶在儿童ALL中的疗效。COG AALL1931研究显示，接受重组欧文氏菌天冬酰胺酶（JZP458）替代治疗的患者，72小时血清天冬酰胺酶活性≥0.1IU/mL的比例达90%，且安全性与培门冬酶相似。另一项纳入167例患者的Ⅲ期试验表明，培门冬酶联合化疗的完全缓解率达92%，显著高于天然酶组（78%）。中国儿童肿瘤协作组（CCCG）的长期随访数据显示，标准化培门冬酶方案使5年无事件生存率提升至85%，且严重不良反应发生率低于15%。