佩米替尼（Pemigatinib）作为全球获批用于FGFR2融合阳性晚期胆管癌的靶向药物，凭借其突破性的疗效数据和严谨的临床验证，为精准医疗树立了新的典范。

　　胆管癌的异质性决定了单一治疗模式的局限性。研究发现，约10%-15%的肝内胆管癌患者存在FGFR2基因融合或重排，这一分子事件导致FGFR2受体持续激活，驱动肿瘤细胞不受控增殖。佩米替尼作为高选择性FGFR1-3抑制剂，通过精准阻断FGFR2信号通路，为这类患者提供了“分子钥匙”式的治疗方案。

　　其临床价值在FIGHT-202关键性II期试验中得到充分验证。该研究纳入107例经治的FGFR2融合阳性晚期胆管癌患者，结果显示客观缓解率（ORR）达35.5%，其中4例患者实现完全缓解；疾病控制率（DCR）高达82%，中位无进展生存期（PFS）达6.9个月，中位总生存期（OS）突破21.1个月。这一数据远超传统化疗方案（历史中位PFS仅1.5-3个月），标志着靶向治疗在晚期胆管癌领域的重大突破。

　　真实世界数据：疗效与安全性的双重验证

　　临床研究数据在真实世界中的可重复性是评估药物价值的核心标准。2024年发表的美国多中心回顾性研究纳入120例接受佩米替尼治疗的FGFR2融合阳性患者，结果显示真实世界客观缓解率（rwORR）达59.2%，中位PFS为7.4个月，与临床试验数据高度一致。更值得关注的是，该研究证实了佩米替尼在老年患者（≥65岁）和合并基础疾病人群中的安全性，三级以上不良反应发生率仅14.7%，以高磷血症（73.5%）和口腔干燥（55.9%）为主，通过剂量调整和对症支持可有效管理。

　　中国人群数据进一步强化了其临床价值。2021年ESMO年会公布的II期桥接试验中，30例可评估疗效的中国患者ORR达50%，DCR达100%，中位PFS尚未成熟但已有40%患者持续缓解超过5个月。这一结果不仅验证了佩米替尼在东亚人群中的疗效，更推动了其在中国获批上市的进程——2022年3月，国家药品监督管理局正式批准佩米替尼用于治疗FGFR2融合阳性的晚期胆管癌患者，成为国内首个胆管癌靶向药物。

　　佩米替尼的临床价值不仅体现在生存期延长，更在于对患者生活质量的实质性提升。传统化疗常伴随严重恶心、呕吐和骨髓抑制，而佩米替尼的常见不良反应多为可控的1-2级事件。例如，高磷血症可通过低磷饮食和磷结合剂管理，口腔炎通过局部用药缓解，脱发发生率（50%）显著低于化疗药物。

　　佩米替尼仿制药已在老挝上市，商品名：LuciPem，患者如需购药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。