在抗癌药物研发的征程中，每一款新药的获批上市都承载着无数患者的希望与期待。2022年6月，日本药品监管机构正式批准匹米替比（Pimitespib，商品名Jeselhy）上市，这一消息犹如一束光照进了胃肠道间质瘤（GIST）患者的世界，尤其是那些在传统治疗中陷入困境的后线患者，为他们带来了新的治疗曙光。

　　日本药品监管机构对药物审批向来以严谨著称，匹米替比能够获批上市，离不开其背后扎实且严谨的临床试验数据支撑。其中，CHAPTER - GIST - 301试验堪称关键。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，旨在评估匹米替比在标准酪氨酸激酶抑制剂（TKI）难治性晚期胃肠道间质瘤患者中的疗效和安全性。

　　从2018年10月31日至2020年4月30日，该研究共纳入86名受试者，按照2:1的比例随机分配接受匹米替比（160 mg/天，口服）或安慰剂治疗，每周连续5天，每21天为一个周期。疾病进展后，允许使用匹米替比进行交叉治疗。研究的主要终点是全分析集中盲法中央放射检查（BCRR）的无进展生存期（PFS），次要终点包括调整后的总生存期（OS）。

　　研究结果显示，匹米替比组的中位PFS为2.8个月，而安慰剂组仅为1.4个月，风险比（HR）为0.51，95%置信区间（CI）为0.30 - 0.87，单侧P值为0.006，这一数据表明匹米替比在延缓疾病进展方面具有显著优势。与安慰剂相比，匹米替比还能改善交叉校正后的OS，HR为0.42，95% CI为0.21–0.85，单侧P值为0.007。在安慰剂组中，有17名（60.7%）患者转用匹米替比，交叉后的中位PFS为2.7个月。这些数据充分证明了匹米替比在延长患者生存期方面的有效性。

　　后线治疗：为耐药患者打开希望之门

　　胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占胃肠道恶性肿瘤的1% - 3%，年发病率约为10 - 20/100万，每年约有2 - 3万例新诊断患者。对于晚期GIST患者，TKI药物是标准治疗方案，目前已有伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼、阿伐替尼和瑞派替尼等多款TKI抑制剂获批上市，在中国也均已获批。然而，随着治疗的进行，许多患者会出现耐药情况，一旦对TKI药物耐药，后续的治疗选择十分有限，预后通常不佳。

　　匹米替比的出现为这些耐药患者带来了新的希望。在日本获批的适应症正是针对化疗后恶化的胃肠道间质瘤四线治疗，也就是为那些已经对多种TKI药物产生耐药性的患者提供了新的治疗途径。在CHAPTER - GIST - 301试验中，纳入的患者均是对伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼耐药的GIST患者，匹米替比在这样的难治性患者群体中依然展现出了显著的疗效，这无疑为后线治疗提供了有力的证据。

　　除了疗效，药物的安全性也是患者和医生关注的重点。在CHAPTER - GIST - 301试验中，对匹米替比的安全性进行了全面评估。结果显示，最常见的治疗相关不良反应包括腹泻（74.1%）和食欲减退（31.0%）；3级及以上的不良反应主要是腹泻（13.8%）。此外，有3位（5.2%）患者因治疗相关不良反应而停用匹米替比。

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