原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种影响不同年龄、性别、种族和族裔人群的慢性肝病，长期以来给患者带来了诸多痛苦。患者常出现瘙痒、皮肤蚁走感以及疲劳等症状，这些症状严重影响了患者的生活质量，甚至威胁到患者的生命健康。近年来，医学领域不断探索针对PBC的有效治疗药物，而埃拉菲布拉诺（Elafibranor）的获批无疑为这一领域带来了新的曙光。

　　2024年6月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了吉利德旗下益普生公司的埃拉菲布拉诺（商品名Iqirvo）80毫克片剂，这一决定为原发性胆汁性胆管炎患者带来了新的治疗希望。该药物被批准用于联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA应答不佳的成人PBC患者，同时也可作为无法耐受UDCA患者的单一疗法。这一批准标志着近十年来首个针对PBC的新药成功上市，为众多患者提供了新的治疗选择。

　　此次获批主要基于关键性3期试验ELATIVE的积极结果。ELATIVE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估埃拉菲布拉诺在治疗对UDCA反应不充分的PBC成人患者中的有效性和安全性。试验共纳入161例患者，这些患者被随机分配至埃拉菲布拉诺组（80mg/日）或安慰剂组，治疗持续52周。

　　在主要复合终点方面，埃拉菲布拉诺组展现出了显著的治疗优势。生化应答定义为第52周时碱性磷酸酶（ALP）<1.67×正常值上限（ULN），ALP降低≥15%，总胆红素（TB）≤ULN。结果显示，埃拉菲布拉诺组中51%的患者达到了生化应答，而安慰剂组仅有4%的患者达到这一标准，治疗差异高达47%，且P值小于0.001，这一结果具有高度的统计学显著性。ALP和胆红素是PBC疾病进展的重要预测因素，两者水平的降低意味着胆汁淤积性损伤减轻，肝功能得到改善。

　　在次要终点方面，埃拉菲布拉诺同样表现出色。在ALP水平正常化方面，埃拉菲布拉诺组有15%的患者ALP水平完全恢复正常，而安慰剂组为0%。这一数据直观地显示了埃拉菲布拉诺在调节肝脏生化指标方面的强大能力。此外，在瘙痒症状改善方面，48%的患者瘙痒症状显著减轻，这对于长期遭受瘙痒困扰的患者来说，无疑是一个巨大的福音。并且，78周长期数据显示，70%的患者维持生化应答，ALP平均降幅达基线水平的45%，这表明埃拉菲布拉诺具有持续的治疗效果，能够为患者提供长期的病情控制。

　　在安全性方面，ELATIVE试验也进行了全面的评估。两组的总不良事件和严重不良事件发生率相似，但埃拉菲布拉诺组中腹痛、腹泻、恶心和呕吐的发生率略高于安慰剂组。不过，这些不良反应大多为轻度至中度，且在停药后可逆，并未对患者的整体健康状况造成严重影响。这表明埃拉菲布拉诺在具有良好的疗效的同时，也具备相对可控的安全性，能够为患者提供较为安全的治疗方案。

　　埃拉菲布拉诺的获批不仅为PBC患者带来了新的治疗选择，也为临床医生提供了更多的治疗手段。在此之前，对于对UDCA应答不佳或无法耐受UDCA的患者，治疗选择相对有限，病情往往难以得到有效控制。而埃拉菲布拉诺的出现，填补了这一治疗空白，为这些患者带来了新的希望。

　　埃拉菲布拉诺的获批是PBC治疗领域的一个重要里程碑。它为对UDCA应答不佳或无法耐受UDCA的PBC患者提供了新的治疗选择，有望改善患者的病情和生活质量。同时，这一批准也激励着医学界继续探索更多有效的治疗药物和方法，为PBC患者带来更多的希望和福音。

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