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慢性肝病(CLD)患者常伴随血小板减少症,这一并发症显著增加了患者接受侵入性诊断或手术时的出血风险,甚至可能威胁生命。阿伐曲泊帕(Avatrombopag)作为一种新型口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),凭借其卓越的疗效和安全性,在慢性肝病相关血小板减少症的治疗中展现出显著优势,为患者提供了更安全的有创操作保障。
临床研究数据:应答率远超安慰剂
阿伐曲泊帕的疗效在多项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中得到了充分验证。ADAPT-1和ADAPT-2研究是两项设计相同的关键试验,共纳入435名计划接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者。根据基线血小板计数,患者被分为低基线组(<40×10⁹/L)和高基线组(40-50×10⁹/L),并分别接受阿伐曲泊帕60mg或40mg每日一次,连续5天,或匹配安慰剂治疗。
研究结果显示,阿伐曲泊帕组在主要终点——随机分组后至诊断性检查或手术后7天内无需血小板输注且无出血抢救治疗的患者比例——上显著优于安慰剂组。在低基线组中,阿伐曲泊帕60mg组的应答率达66%,而安慰剂组仅为23%;高基线组中,阿伐曲泊帕40mg组的应答率为88%,安慰剂组为38%。这一数据表明,阿伐曲泊帕能显著降低患者对血小板输注的依赖,减少出血风险。
此外,阿伐曲泊帕在提升血小板计数方面也表现出色。在ADAPT-1研究中,低基线组患者接受阿伐曲泊帕治疗后,诊断性检查或手术当天血小板计数超过50×10⁹/L的比例达69%,而安慰剂组仅为4%;高基线组中,这一比例分别为88%和21%。ADAPT-2研究也得出类似结果,进一步证实了阿伐曲泊帕在提升血小板计数方面的卓越疗效。
安全性与耐受性:不良事件发生率低
除了显著的疗效,阿伐曲泊帕的安全性也备受关注。在ADAPT-1和ADAPT-2研究中,阿伐曲泊帕组与安慰剂组在不良事件发生率上无显著差异,且大多数不良事件为轻度至中度,无需特殊处理即可缓解。常见的不良事件包括头痛、疲劳和上呼吸道感染等,且发生率与安慰剂组相近。
值得注意的是,阿伐曲泊帕在治疗期间未增加血栓形成的风险。尽管血小板生成素受体激动剂理论上可能增加血栓风险,但多项研究表明,阿伐曲泊帕在推荐剂量下使用,血栓事件的发生率极低。这一特性使得阿伐曲泊帕在保障患者安全方面更具优势。
阿伐曲泊帕的疗效和安全性不仅在临床试验中得到验证,在真实世界应用中也获得了广泛认可。自2018年和2019年分别被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准用于择期行侵入性诊断或操作的慢性肝病相关血小板减少症成年患者以来,阿伐曲泊帕已成为该领域的重要治疗选择。
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