慢性髓系白血病（CML）作为一种骨髓增殖性肿瘤，尽管酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现显著改善了患者预后，但耐药性和不耐受问题仍导致约30%患者需要转换治疗。阿西米尼（Asciminib）作为全球首个特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的抑制剂，凭借其突破性的疗效数据，为耐药CML患者开辟了新的治疗路径。

　　深度分子学反应：突破耐药困境的里程碑

　　在耐药CML治疗领域，阿西米尼的临床数据展现了其不可替代的优势。针对至少接受过两种TKI治疗失败的慢性期CML患者，III期ASCEMBL研究显示，阿西米尼组24周时主要分子学反应（MMR，BCR::ABL1≤0.1%）率达25.5%，显著高于对照组博舒替尼的13.2%；48周时MMR率进一步提升至37.6%，完全细胞遗传学反应（CCyR）率达40.8%。这一结果意味着，近四成耐药患者在近一年时间内实现了疾病深层次控制，为后续追求功能性治愈（如停药）奠定了基础。

　　对于携带T315I突变这一“最难治突变”的患者，阿西米尼的疗效更为突出。在针对该突变人群的亚组分析中，阿西米尼的MMR率达49%，中位无进展生存期（PFS）延长至24个月，远超传统TKI治疗的历史数据（传统方案中位PFS仅6-12个月）。2025年真实世界研究进一步验证了这一结论：76名美国血液科医生参与的回顾性分析显示，阿西米尼治疗48周时，68.3%患者达到或维持MMR，且在不同代际TKI耐药患者中疗效一致，包括对一代伊马替尼、二代达沙替尼/尼洛替尼耐药的患者均能获益。

　　生存获益：从“延长生命”到“提升生活质量”

　　阿西米尼不仅带来了分子学层面的突破，更转化为患者实实在在的生存获益。ASCEMBL研究长期随访数据显示，接受阿西米尼治疗的患者3年总生存（OS）率达89%，疾病进展风险降低67%。对于无T315I突变的患者，持续治疗2年后的MMR率可维持在70%以上，意味着多数患者能长期稳定控制疾病，减少因病情反复导致的住院和急诊就诊。

　　在生活质量方面，阿西米尼的耐受性优势尤为突出。与传统TKI相比，其严重不良事件（如动脉闭塞、胰腺炎）发生率显著降低。例如，ASCEMBL研究中阿西米尼组因不良事件导致治疗中断的比例仅为11%，而博舒替尼组高达21%。真实世界数据进一步显示，95%患者能持续用药48周，仅5%因副作用调整剂量或停药，这一数据在老年或合并症较多的患者中尤为关键。

　　临床实践：从“无药可用”到“精准选择”

　　阿西米尼的获批适应症精准覆盖了耐药CML患者的核心需求：其一，针对至少接受过两种TKI治疗失败的慢性期CML患者；其二，专门针对携带T315I突变的患者。2024年FDA加速批准其用于初诊Ph+ CML患者的一线治疗，则进一步扩大了其应用范围。这一决策基于III期ASC4FIRST研究的突破性结果：阿西米尼组96周MMR率达74.1%，显著高于对照组的52.0%，且治疗中断率更低（17.9% vs 38.2%），证实了其在一线治疗中的优越性。

　　在用药方案上，阿西米尼展现了灵活性。对于T315I突变患者，推荐剂量为200mg每日两次；而对于其他耐药患者，80mg每日一次的方案在疗效和安全性间取得了平衡。真实世界中，医生可根据患者具体情况调整剂量，例如对于血小板减少的患者，可将剂量从80mg每日两次减至40mg，同时联合输注血小板支持治疗，确保治疗连续性。

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