原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种以肝内小胆管进行性破坏、胆汁淤积为特征的自身免疫性肝病，多见于35-70岁女性。尽管熊去氧胆酸（UDCA）是当前标准治疗药物，但约40%患者存在应答不足或不耐受问题，疾病仍可能进展至肝硬化和肝功能衰竭。在此背景下，PPARδ激动剂司拉德帕（Seladelpar）凭借其显著改善生化指标的疗效，为PBC治疗开辟了新路径。

　　生化应答率突破传统局限

　　司拉德帕的核心优势在于其快速且持久的生化应答能力。全球Ⅲ期RESPONSE试验纳入193例UDCA应答不佳的PBC患者，结果显示，司拉德帕10mg/日治疗12个月后，61.7%患者达到主要终点（ALP<1.67×ULN且下降≥15%，总胆红素正常），而安慰剂组仅20%。更引人注目的是，25%患者ALP水平完全恢复正常，这一比例在安慰剂组为0。长期随访数据进一步验证其疗效：ASSURE研究显示，完成24个月治疗的患者中，70%达到综合反应终点（ALP下降≥15%且总胆红素正常），25%实现ALP正常化。

　　多维度指标改善的协同效应

　　司拉德帕的疗效不仅体现在ALP水平上，还通过多维度指标改善全面评估疾病进展。ENHANCE试验中，10mg剂量组治疗3个月后，γ-谷氨酰转移酶（GGT）平均下降36%，丙氨酸氨基转移酶（ALT）降低17%，总胆红素水平下降9%。这些数据表明，司拉德帕可同步减轻胆汁淤积、肝细胞炎症和胆红素代谢异常。例如，一位48岁女性患者接受UDCA治疗5年后ALP持续波动于250-300U/L，改用司拉德帕10mg/日治疗3个月后ALP降至145U/L，6个月后降至98U/L，同时GGT和ALT分别下降40%和30%，提示肝脏整体功能显著改善。

　　瘙痒症状的突破性缓解

　　顽固性瘙痒是PBC患者生活质量下降的主要原因之一，传统药物对此疗效有限。司拉德帕在Ⅲ期试验中展现出显著优势：基线瘙痒评分≥4分的患者中，10mg剂量组治疗3个月后瘙痒评分平均下降3.2分，而安慰剂组仅下降1.7分。德国汉堡肝脏中心医学主任Peter Buggisch教授指出，这种“双重获益”特性（生化指标改善+瘙痒缓解）使得96%受试者自愿转入开放标签延伸研究。

　　安全性与耐受性的临床验证

　　司拉德帕的安全性数据为其长期应用提供了保障。Ⅲ期试验中，最常见不良反应为轻度头痛（8%）、腹痛（6%）和恶心（5%），严重不良事件发生率与安慰剂组相当。需注意的是，约8%患者可能出现肌肉酸痛，但通过剂量调整（如暂停用药并监测肌酸激酶水平）可有效管理。此外，司拉德帕禁用于失代偿期肝硬化患者，且需避免与他汀类药物联用以降低横纹肌溶解风险。

　　司拉德帕仿制药现已在老挝正式上市，商品名为LuciSelade，为患者带来新的治疗希望。若您有用药需求，可通过印度全球药房中文官网轻松下单，官网网址：http://www.ingpharma.com。请认准，该网站是印度全球药房唯一官方中文平台，保障药品品质。在下单咨询或用药过程中，您若有任何疑问，我们竭诚为您服务！印度全球药房的专业客服团队将随时待命，用心解答您的每一个问题，让您购药无忧。