恩西地平（Enasidenib）作为全球首个针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服靶向药物，自2017年获美国FDA批准用于复发或难治性急性髓系白血病（AML）治疗以来，已成为该领域的重要突破。其通过精准抑制突变IDH2酶活性，阻断异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，促使白血病细胞分化成熟，为传统化疗无效的患者提供了新选择。

　　用法用量：精准剂量与用药规范

　　恩西地平的推荐剂量为每日100毫克，口服一次，可空腹或随餐服用。患者需整片吞服，不可咀嚼、掰碎或压碎，以确保药物稳定释放。治疗周期需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应，对于无疾病进展且未出现严重副作用的患者，建议至少完成6个月治疗以评估疗效。

　　用药期间需严格监测血液学指标。治疗前及治疗前3个月每2周检测一次血常规、肝肾功能及电解质，后续根据耐受性调整监测频率。若出现漏服或呕吐，需在当天尽快补服，次日恢复常规用药计划，避免双倍剂量补偿。例如，某患者因外出漏服药物，发现后立即补服，次日按时服用下一剂，未影响治疗进程。

　　真实世界效果：临床数据与患者获益

　　多项临床研究证实了恩西地平的显著疗效。一项纳入199例IDH2突变复发/难治性AML患者的Ⅰ/Ⅱ期单臂试验显示，总体缓解率（ORR）达40.3%，其中完全缓解（CR）率19.3%，部分缓解（PR）率15.6%。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为9.3个月，而达到CR的患者中位OS延长至19.7个月。

　　在输血依赖性改善方面，恩西地平同样表现突出。试验中，157例基线依赖红细胞或血小板输注的患者中，34%在治疗后实现输血独立，显著减轻了患者对输血的需求。例如，一名65岁男性患者，治疗前每周需输注红细胞2次，恩西地平治疗3个月后完全摆脱输血依赖，生活质量显著提升。

　　真实世界研究进一步验证了其长期获益。一项纳入319例老年复发/难治性AML患者的Ⅲ期随机对照试验显示，恩西地平组中位OS为6.5个月，1年生存率37.5%，显著优于常规护理组的6.2个月和26.1%。此外，恩西地平组血液学改善率（31.7%）和输血独立性（31.7%）均优于对照组（11.2%和9.3%），凸显了其在改善患者生存质量方面的优势。

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