免疫性血小板减少症（ITP）是一种由自身抗体介导的血小板破坏加速导致的出血性疾病，传统治疗如糖皮质激素、免疫球蛋白及脾切除术存在疗效局限或副作用显著等问题。福他替尼（Fostamatinib）作为全球首个获批的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，通过阻断巨噬细胞Fcγ受体信号转导减少抗体介导的血小板破坏，为难治性ITP患者提供了突破性选择。

　　福他替尼的推荐起始剂量为每日两次口服100毫克，若4周内血小板计数未升至≥50×10⁹/L，可增至每日两次150毫克。这一剂量标准源于美国FDA批准依据的FIT-1和FIT-2两项III期随机双盲试验：在FIT-1试验中，101例既往治疗失败的ITP患者接受100毫克每日两次治疗24周后，18%的患者在第14-24周期间血小板计数稳定≥50×10⁹/L，而安慰剂组为0%；FIT-2试验汇总分析显示，福他替尼组的稳定缓解率显著高于安慰剂组。若12周后血小板计数仍未达标，则需停药。

　　真实世界中，剂量调整需结合患者耐受性动态管理。例如，一名62岁女性患者因3级高血压和AST升高，首次减量至每日两次150毫克后症状缓解，但后续出现4级中性粒细胞减少，最终减至每日两次100毫克完成6个月治疗，肿瘤持续缩小且未复发。另一项开放标签扩展研究（OLE）中，71例TPO受体激动剂（TPO-RA）治疗失败的患者中，34%对福他替尼产生总体缓解，其中部分患者通过剂量调整（如从150毫克降至100毫克每日两次）实现长期血小板稳定。

　　真实世界效果：从短期缓解到长期生存获益

　　临床试验数据与真实世界研究共同验证了福他替尼的疗效。FIT-1和FIT-2试验中，治疗12周后福他替尼组43%患者血小板计数达标，而安慰剂组仅14%；治疗14周时，18%患者实现稳定应答（血小板≥50×10⁹/L且持续6周以上），对照组仅2%。OLE研究进一步显示，123例参与患者中，27例（18%）获得持续≥28个月的稳定反应，中位血小板计数达89×10⁹/L，64例（44%）达到总体缓解，中位缓解持续时间超过28个月。

　　在特殊人群中，福他替尼同样展现价值。对于TPO-RA耐药患者，OLE研究中34%获得缓解，提示SYK通路与TPO信号的互补性；老年或手术禁忌患者通过口服给药避免了脾切除术或静脉输注的并发症风险；长期出血风险控制方面，稳定反应者中位血小板计数达89×10⁹/L，显著降低颅内出血等致命事件风险。

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