梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心肌非对称性肥厚和左心室流出道（LVOT）动态梗阻为特征的遗传性心血管疾病。玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过靶向疾病核心病理机制，为oHCM患者提供了精准治疗新选择。

　　个体化剂量调整策略

　　玛伐凯泰的推荐起始剂量为2.5mg每日一次，需根据左心室射血分数（LVEF）和Valsalva动作激发的LVOT压差动态调整。治疗前需通过超声心动图评估LVEF，LVEF<55%的患者不得起始治疗。治疗第4周访视时，若Valsalva LVOT压差<20mmHg，患者应暂停治疗；若压差≥20mmHg且LVEF≥50%，则维持2.5mg每日一次。第8周访视时，对于第4周暂停治疗的患者，若LVEF≥50%且未见安全性问题，可重新开始2.5mg治疗；对于接受2.5mg剂量治疗的患者，若LVEF仍≥50%，则维持该剂量。第12周访视时，对于LVEF≥55%且Valsalva LVOT压差≥30mmHg的患者，可上调剂量至5mg每日一次。每次剂量上调后4周均需进行随访访视，若LVEF<50%，则应中断治疗4周，直至恢复至LVEF≥50%。

　　联合用药与药物相互作用管理

　　玛伐凯泰主要经CYP2C19（74%）和CYP3A4（18%）代谢，半衰期长达6-23天，需避免与强效CYP抑制剂（如奥美拉唑）或诱导剂（如利福平）联用。对于必须使用强效CYP抑制剂的患者，需下调玛伐凯泰剂量并密切监测LVEF和心力衰竭症状；对于必须使用强效CYP诱导剂的患者，则需上调剂量并监测治疗效果。此外，葡萄柚汁是CYP2C19和CYP3A4的强抑制剂，应避免与玛伐凯泰同时使用。

　　特殊人群用药调整

　　轻度至中度肝功能损害患者无需调整玛伐凯泰剂量，但需密切监测；重度肝功能损害患者的安全性尚未明确，应慎用。轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量，但重度肾功能损害患者（肌酐清除率<30ml/min）应慎用，因尚未在该人群中进行研究。老年患者无需调整剂量，但需关注合并症用药的相互作用。育龄期女性在治疗期间及停药后4个月内需使用有效避孕措施，因动物实验显示玛伐凯泰可能对胎儿造成伤害。

　　长期疗效与安全性监测

　　EXPLORER-LTE队列患者超过180周的随访显示，玛伐凯泰治疗组LVOT压差、NT-proBNP和NYHA分级持续改善，且未出现新发安全性信号。真实世界研究纳入18例应用玛伐凯泰的患者，静息及Valsalva LVOTG显著降低，且未观察到LVEF下降，仅1例患者因憩室炎停药。这些数据支持玛伐凯泰作为oHCM的长期管理药物。然而，新发房颤是玛伐凯泰治疗需关注的不良反应，无房颤病史患者中发生率达8%-15%，有房颤病史患者中高达76%。因此，治疗前需评估房颤风险因素（如高血压、糖尿病），治疗期间密切监测心电图和LVEF，必要时联用抗心律失常药物或调整剂量。

　　玛伐凯泰仿制药现已登陆老挝市场，其商品名为LuciMava。如您有购买需求，只需登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com，即可轻松下单这款优质仿制药。该网站为您提供安全、便捷的在线购物体验。若在购买过程中遇到任何疑问，欢迎随时通过Ing药房客服微信进行咨询，我们将竭诚为您解答。的疗效与安全性高度依赖于精准的剂量调整和严密的心脏功能监测。其用药方案需结合患者个体化特征，构建“剂量-反应-安全性”的动态平衡体系。