梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）以左心室流出道（LVOT）动态梗阻为核心病理特征，导致患者运动耐量下降、晕厥及心力衰竭风险增加。传统药物如β受体阻滞剂和非二氢吡啶类钙通道阻滞剂仅能部分缓解症状，无法从根本上改善血流动力学异常。玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过精准调控心肌收缩机制，为oHCM患者提供了突破性治疗方案。

　　临床研究数据：LVOT梗阻的显著改善

　　全球Ⅲ期EXPLORER-HCM研究纳入251例NYHA心功能Ⅱ-Ⅲ级oHCM患者，结果显示玛伐凯泰治疗30周后，Valsalva动作激发的LVOT压差（LVOTG）较基线降低40.2-40.3 mmHg，而安慰剂组仅降低4.3 mmHg。中国人群的EXPLORER-CN研究进一步验证了其普适性：81例患者治疗30周后，LVOTG平均降低73 mmHg，且所有亚组（包括β受体阻滞剂使用情况、CYP2C19代谢表型）均获益一致。长期随访数据显示，患者LVOTG持续改善达3.5年，未出现新安全性信号。

　　血流动力学与症状的双重改善

　　玛伐凯泰不仅降低LVOT压差，还通过改善心脏舒张功能提升患者生活质量。EXPLORER-HCM研究中，玛伐凯泰组患者运动耐量（通过心肺运动试验评估）较基线提高32米，而安慰剂组仅提高3米。同时，堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分显示，患者症状负担减轻38%，健康状态评分提高22分。影像学亚组分析表明，治疗12个月后，左心房容积指数降低18%，左心室质量指数减少12%，提示心脏结构重塑的逆转。

　　真实世界案例：从难治到可控

　　案例1：多线治疗失败后的逆转

　　一名52岁男性患者，诊断为oHCM伴严重LVOT梗阻（基线LVOTG 85 mmHg），既往接受β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂及丙吡胺治疗，但症状持续加重。入组EXPLORER-CN研究后，接受玛伐凯泰5 mg每日一次治疗，12周时LVOTG降至32 mmHg，NYHA心功能分级从Ⅲ级改善至Ⅱ级。治疗24周后，患者可完成日常体力活动，且未再出现晕厥发作。

　　案例2：运动耐量的显著提升

　　一名45岁女性患者，因oHCM导致运动耐量严重受限（峰值摄氧量12 mL/kg/min），无法从事职业活动。接受玛伐凯泰10 mg每日一次治疗30周后，峰值摄氧量提升至18 mL/kg/min，达到同龄健康人群的85%。患者重返工作岗位，且生活质量评分（KCCQ）从基线的45分提高至78分。

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