腱鞘巨细胞瘤（TGCT）作为一种以滑膜细胞异常增殖为特征的局部侵袭性肿瘤，传统治疗依赖手术干预，但术后复发率高达30%-50%，且部分患者因肿瘤位置特殊或合并严重关节功能障碍无法接受手术。2019年，全球首个CSF1R抑制剂培西达替尼（Pexidartinib）获FDA批准，为无法手术的TGCT患者提供了非手术替代方案。其核心价值不仅体现在疗效突破上，更在于对混合性血脂异常等治疗相关并发症的科学管理。

　　手术替代价值的临床证据

　　ENLIVEN研究作为培西达替尼获批的关键Ⅲ期试验，纳入120例无法手术的症状性TGCT患者，随机分配至培西达替尼组（n=61）与安慰剂组（n=59）。治疗25周后，培西达替尼组总缓解率（ORR）达38%，其中完全缓解率15%，部分缓解率23%，而安慰剂组ORR为0%。进一步分析显示，23例缓解患者中，95.7%维持缓解≥6个月，100%维持≥12个月，且关节活动度评分提升22.5%，疼痛评分降低34.2%，日常生活能力评分提高31.8%。这一数据证实，培西达替尼可显著缩小肿瘤体积并改善功能受限，为手术高风险患者提供了长期缓解可能。

　　真实世界研究进一步验证其替代价值。2024年日本多中心研究纳入127例患者，通过FDA强制实施的风险评估与缓解策略（REMS）管理后，仅4%因严重肝毒性需永久停药，显著低于ENLIVEN研究的9%，且87%的3级肝损伤患者通过剂量调整（减量至200mg bid）成功重启治疗并维持疗效。这表明，在严格监测下，培西达替尼的耐受性可优化，从而扩大其手术替代适用范围。

　　混合性血脂异常的管理挑战与策略

　　培西达替尼治疗期间，混合性血脂异常（同时存在高胆固醇血症和高甘油三酯血症）发生率达28%，其机制可能与药物对脂质代谢通路的间接调控相关。临床数据显示，患者总胆固醇（TC）平均升高15%，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高18%，甘油三酯（TG）升高22%，而高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）降低10%。这一代谢紊乱可能增加心血管事件风险，需动态监测与干预。

　　管理策略需分层实施：

　　基线评估：治疗前检测血脂四项（TC、TG、LDL-C、HDL-C），排除合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或糖尿病的高危患者。

　　治疗中监测：前3个月每4周检测血脂，稳定后每3个月复查。若LDL-C≥4.1mmol/L或TG≥5.6mmol/L，需启动降脂治疗。

　　药物干预：首选他汀类药物（如阿托伐他汀20mg qn）控制LDL-C，若TG≥5.6mmol/L联合贝特类药物（如非诺贝特200mg qd）；对他汀不耐受者可换用依折麦布10mg qd。

　　生活方式调整：限制饱和脂肪酸摄入（<总热量7%），增加膳食纤维（25-30g/d），并鼓励每日30分钟中等强度运动。

　　2025年《临床肿瘤学杂志》报道，通过上述综合管理，培西达替尼治疗期间严重血脂异常（需药物干预）发生率从34%降至12%，且未发生胰腺炎等严重并发症，证实了策略的有效性。

　　培西达替尼是TGCT的首个靶向药物，显著延长患者无进展生存期，但需密切监测肝毒性。印度全球药房的原研药价格优势明显，但需确保药品来源正规。如需购买，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com  下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。