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骨髓纤维化是一种以骨髓纤维组织增生、血细胞生成异常为特征的罕见血液疾病，患者常面临贫血、脾脏肿大及全身症状的困扰。传统治疗手段对贫血改善效果有限，而莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）的问世，为这一群体带来了突破性解决方案。
双重机制：从根源改善贫血与脾肿大
莫洛替尼通过同时抑制JAK1/JAK2和ACVR1/ALK2信号通路，实现双重疗效。JAK通路异常激活是骨髓纤维化炎症和纤维化的核心驱动因素，抑制该通路可减少脾脏巨噬细胞活化，缓解脾脏肿大。同时，ACVR1通路介导的铁调素（hepcidin）过度分泌是患者贫血的关键原因——铁调素升高会抑制肠道铁吸收和巨噬细胞铁释放，导致功能性缺铁。莫洛替尼通过降低铁调素水平，恢复铁代谢平衡，促进红细胞生成。
临床价值：输血依赖的终结者
在临床试验中，莫洛替尼显著提升了患者的输血独立性。接受治疗24周后，35%的患者摆脱输血依赖，而传统药物对照组仅17%达到这一目标。这一改善直接源于血红蛋白水平的提升：治疗组患者血红蛋白平均升高1.2g/dL，且75%的患者在52周后维持稳定水平。与此同时，脾脏体积的缩小也显著改善了患者的生活质量，减少因脾脏压迫导致的腹痛和早饱感。
适用人群：广泛覆盖中高危患者
莫洛替尼适用于中危或高危骨髓纤维化患者，包括原发性骨髓纤维化及继发于真性红细胞增多症、原发性血小板增多症的病例。尤其对于既往接受JAK抑制剂治疗后贫血加重或不耐受的患者，莫洛替尼提供了更优的选择。其疗效不受患者既往治疗史影响，无论是否接受过输血或JAK抑制剂治疗，均可获得症状改善。
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