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托沃拉非尼（商品名Ojemda）作为全球首个针对儿童低级别胶质瘤（pLGG）的BRAF变异靶向药，通过抑制II型RAF激酶活性，阻断肿瘤细胞增殖信号通路，为传统治疗无效或复发的患者提供了突破性选择。其用药方案与安全性管理需严格遵循个体化原则。
精准剂量：体表面积决定用药强度
托沃拉非尼采用每周一次口服给药，剂量根据儿童体表面积（BSA）动态调整：
基础剂量：380mg/m²，最大单次剂量不超过600mg。
剂型选择：提供片剂（100mg/片）与口服混悬液（25mg/mL）两种形式，满足不同年龄儿童需求。例如，BSA为0.9㎡的儿童需服用400mg片剂，而BSA为0.5㎡的幼儿则需通过混悬液精确配制125mg剂量。
用药时机：可与食物同服或空腹服用，但需保持用药时间规律，若漏服需在3天内补服，超过3天则跳过该剂量。
安全性管理：分级应对不良反应
托沃拉非尼的不良反应以轻中度为主，但需密切监测以下风险：
皮肤反应：76%患者出现发色变浅或斑丘疹，多发生于治疗初期。建议每日使用无刺激润肤剂，避免紫外线暴露，若皮疹扩散需暂停用药并局部使用弱效激素软膏。
血液学异常：49%患者出现贫血，需定期监测血红蛋白水平，必要时补充铁剂或调整剂量。
肝毒性：治疗前及每月需检测ALT、AST及胆红素，若转氨酶升高超过3倍上限，需暂停用药直至指标恢复。
生长抑制：长期用药可能影响儿童身高发育，需每3个月评估生长曲线，必要时联合内分泌科干预。
特殊人群用药：权衡利弊
肾功能不全：严重肾损伤患者需根据肌酐清除率调整剂量，避免药物蓄积。
妊娠与哺乳期：药物具有胚胎毒性，育龄期女性需在治疗期间及停药后28天内使用非激素避孕措施，哺乳期女性需暂停哺乳。
NF1基因突变患者：动物实验提示可能促进肿瘤生长，用药前需排除NF1相关病变。
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