再生障碍性贫血（AA）患者常因骨髓造血功能衰竭导致血小板严重减少，传统免疫抑制治疗（IST）虽能改善部分患者病情，但对重型AA的缓解率仍不足50%。近年来，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）类药物为AA治疗提供了新选择，其中艾曲泊帕凭借其独特的双重作用机制脱颖而出。

　　升血小板疗效：从巨核细胞到造血微环境的全面激活

　　艾曲泊帕通过与人血小板生成素受体（TPO-R）的跨膜结构域结合，激活JAK2-STAT信号通路，促进骨髓巨核细胞增殖分化。与传统TPO-RA药物（如阿伐曲泊帕）不同，艾曲泊帕的联苯结构使其能更持久地占据受体结合位点，单药治疗即可使约40%的重型AA患者血小板计数显著提升。更关键的是，艾曲泊帕通过抑制铁死亡通路减少红细胞破坏，并刺激骨髓间充质干细胞分泌造血生长因子，形成“促血小板生成+改善造血微环境”的协同效应。这种多靶点作用机制使其在非重型AA患者中反应率更高，部分患者甚至可实现脱离输血依赖。

　　肝毒性监测：剂量与代谢的精准平衡

　　尽管艾曲泊帕的肝毒性风险低于传统化疗药物，但其代谢依赖CYP1A2、UGT1A1等肝酶的特性仍需警惕。临床实践中发现，亚洲人群因CYP1A2酶活性较低，采用75mg/日低剂量方案时，肝损伤发生率与IST单药组无显著差异。肝毒性监测需把握两个关键节点：治疗初期（尤其是r-ATG联合用药阶段）和长期用药（超过6个月）。建议每2周检测ALT、AST及胆红素，待剂量稳定后改为每月监测。对于合并铁过载的患者，需额外关注血清铁蛋白水平——当铁蛋白＞1200ng/mL时，肝损伤风险增加2.3倍，此时可联合去铁胺治疗以减轻肝脏负担。

　　临床应用策略：个体化治疗的核心地位

　　对于年轻、无肝病史的AA患者，艾曲泊帕联合IST可作为一线治疗方案，疗程建议持续12-18个月。老年患者或肝功能储备不足者，可采用“3+3”剂量递增法：前3周25mg/日，后3周50mg/日，最终稳定在75mg/日。治疗期间若出现ALT＞3倍上限，应暂停用药并启动保肝治疗，待肝功能恢复后以50%剂量重启。值得注意的是，艾曲泊帕与环孢素的相互作用可延长环孢素半衰期，需将环孢素血药浓度监测频率提高至每周2次。

　　艾曲泊帕原研药已在土耳其与印度落地上市，同时，市场上还有多款仿制药可供选择，如老挝东盟制药的Elobopa、孟加拉珠峰制药的Elopag等。若您想了解艾曲泊帕2025年最新价格，或有意购买，可登录印度全球药房中文官网www.ingpharma.com查询下单，此为印度全球药房（ING药房）唯一官方中文站。购买过程中如有任何疑问，欢迎随时向ING药房客服咨询，我们将竭诚为您服务。