下载app
- 相关文章
阿西米尼（商品名Scemblix，通用名Asciminib）作为全球首个BCR-ABL1变构抑制剂，通过靶向BCR-ABL1融合蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP机制），为慢性髓性白血病（CML）治疗带来了革命性突破。其核心作用机制在于阻断BCR-ABL1激酶的非活性构象，精准抑制酪氨酸激酶活性，尤其对传统ATP竞争型酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药的T315I突变患者展现出显著疗效。
适应症与临床定位
阿西米尼适用于两类CML患者：
既往治疗耐药或不耐受者：针对接受过至少两种TKIs（如伊马替尼、尼洛替尼）治疗后未达缓解的慢性期（CP）患者；
T315I突变患者：对携带T315I“门控突变”的CP-CML患者，阿西米尼是首个获批的靶向治疗选择，突破了传统TKIs的耐药限制。
作用机制与优势
传统TKIs通过竞争ATP结合位点抑制BCR-ABL1活性，但易因突变导致耐药。阿西米尼则通过变构结合肉豆蔻酰口袋，使融合蛋白“锁定”于非活性状态，即使存在T315I突变仍可有效抑制激酶活性。其独特机制减少了脱靶效应，降低了对正常细胞的损伤，从而在疗效与安全性间实现平衡。临床试验显示，阿西米尼治疗组的主要分子学反应（MMR）率显著高于对照组，且因副作用中断治疗的患者比例更低。
安全性与监测
阿西米尼常见不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳等，多为轻中度。需重点监测：
骨髓抑制：定期检测血常规，关注血小板、中性粒细胞计数；
胰腺毒性：监测血清脂肪酶和淀粉酶，警惕胰腺炎；
心血管风险：高血压、心律失常患者需加强心脏功能评估。
此外，阿西米尼具有胚胎-胎儿毒性，育龄期患者需严格避孕。
阿西米尼asciminib仿制药已在老挝上市，商品名为：LuciAsc（老挝卫生部批准上市）。如需购买阿西米尼仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。