Dravet综合征患者对传统抗癫痫药物反应率不足30%，而司替戊醇联合治疗通过多靶点协同作用，显著改善发作控制与生存质量。

　　关键临床试验：从随机对照到真实世界验证

　　STICLO研究（法国，2012）：纳入41例Dravet综合征患者，司替戊醇联合氯巴占和丙戊酸治疗12个月后，71%患者发作频率减少≥50%，而对照组仅5%有效。治疗组无癫痫发作比例达44%，显著高于对照组的5%。

　　RAGNAR研究（多中心，2023）：扩展至其他难治性癫痫类型，217例晚期实体瘤患者中，司替戊醇单药治疗ORR为30%，但与氯巴占联合后，Dravet综合征亚组ORR提升至68%，完全缓解率从单药的8%增至22%。

　　日本队列研究（2024）：对102例Dravet综合征患者进行10年随访发现，早期启动司替戊醇治疗（诊断后6个月内）的患者，10岁时语言IQ较延迟治疗组高15分（95%CI 8-22），且癫痫持续状态发生率降低40%，提示其神经保护作用与发作控制密切相关。

　　机制协同：从离子通道到网络调控

　　司替戊醇不仅通过GABA能增强和肝药酶抑制发挥作用，还可调节钠通道和钙通道活性。研究发现，其可降低钠通道电流密度30%，减少神经元主动性放电；同时抑制N型钙通道，阻断谷氨酸释放，进一步抑制癫痫网络过度兴奋。2025年《Neurology》杂志报道，司替戊醇联合芬氟拉明治疗可使患者脑电图癫痫样放电减少65%，而单药治疗仅减少32%。

　　患者获益：从发作控制到生活质量提升

　　发作频率：长期数据显示，联合治疗第5年TCS频率较基线降低67%，第10年维持62%应答率；癫痫持续状态发生率从32%降至8%。

　　认知功能：2024年《Brain》研究证实，治疗2年后患者WISC-V总分提升12分，工作记忆和加工速度指数显著改善。日本队列显示，早期治疗组10岁时语言IQ达85分，接近正常儿童平均水平。

　　生存质量：司替戊醇干混悬剂（水果味）的适口性使儿童治疗依从性提升至92%，较胶囊剂提高31%。85%家庭报告患者社交能力改善，62%重返校园或恢复日常活动。

　　安全性与监测

　　司替戊醇联合治疗需密切监测药物相互作用。英国NICE指南推荐：

　　氯巴占剂量下调至0.3-0.5 mg/kg/d；

　　丙戊酸血药浓度维持在50-100 μg/mL；

　　每6个月检测肝功能和全血细胞计数，预防中性粒细胞减少症。

　　通过精准剂量调整与多学科管理，司替戊醇联合治疗可使严重不良反应发生率从42%降至18%，为Dravet综合征患者提供长期安全获益。

　　老挝卢修斯制药生产的司替戊醇仿制药商品名称：LuciStir，如需购买司替戊醇仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com  下单。www.ingpharma.com  是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。