下载app
- 相关文章
丛状神经纤维瘤（PN）是1型神经纤维瘤病（NF1）的致命并发症，30%-50%患者因肿瘤压迫脊髓、气道或大血管导致严重残疾甚至死亡。传统手术无法彻底切除，且复发率高达80%。2020年，司美替尼成为全球首个获批用于NF1相关PN的靶向药物，其疗效数据彻底改变了这一罕见病的治疗格局。
临床突破：从无药可治到66%缓解
SPRINT试验是司美替尼获批的关键研究。该试验纳入50例3-18岁无法手术的NF1-PN患者，每日两次口服司美替尼（25mg/m²）后，66%患者达到部分缓解（肿瘤体积缩小≥20%），82%患者缓解持续超过12个月，3年无进展生存率高达84%。与之形成鲜明对比的是，自然史研究中NF1-PN患者的3年无进展率仅15%，且肿瘤年增长速率达20%。司美替尼不仅缩小肿瘤，更显著改善患者生活质量——疼痛评分平均下降2.14分（0-10分制），运动功能障碍评分提升1.8分（0-4分制），62%患者重返校园或恢复社交活动。
机制革新：从抑制增殖到重塑微环境
司美替尼的疗效不仅源于直接抑制肿瘤细胞增殖。研究发现，其可通过降低肿瘤相关巨噬细胞（TAM）的M2型极化，减少IL-10、TGF-β等免疫抑制因子的分泌，从而激活肿瘤微环境中的CD8+ T细胞。在NF1小鼠模型中，司美替尼联合PD-1抗体使肿瘤完全消退率从单药的20%提升至65%，提示免疫微环境重塑是其长期疗效的关键机制。此外，司美替尼还可抑制肿瘤血管生成，降低瘤内血流灌注，进一步阻断肿瘤营养供应。
从低级别浆液性卵巢癌的耐药突破到NF1患儿的生命重塑，司美替尼通过精准靶向MEK通路，正在改写多个难治性肿瘤的治疗标准。
印度全球药房提供的司美替尼为患者提供了新的治疗选择，但需确保药物来源的合法性，并在专业医生指导下使用。司美替尼仿制药已由老挝卢修斯制药成功仿制，并获得老挝卫生部门批准上市，商品名：LuciSelume，如需购买司美替尼（selumetinib），可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。