骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性的克隆性造血干细胞疾病，其治疗长期面临挑战。来那度胺作为第三代免疫调节剂，通过抑制血管生成、调节免疫微环境及直接诱导肿瘤细胞凋亡，成为MDS治疗的重要选择。2025年《Blood》发表的10年长期随访研究，系统评估了来那度胺维持治疗对MDS患者生存期的影响，为临床提供了关键证据。

　　一、研究设计与患者特征

　　该研究纳入2010-2015年间确诊的327例中高危MDS患者，中位年龄64岁，其中染色体5q缺失（del(5q)）患者占45%。所有患者接受来那度胺10mg/d维持治疗，直至疾病进展或不可耐受毒性。主要终点为总生存期（OS），次要终点包括无进展生存期（PFS）、输血依赖缓解率及安全性。

　　二、长期生存获益

　　总生存期显著延长：中位随访10年时，来那度胺组中位OS达52.3个月，较历史对照组（24.1个月）延长28.2个月（HR=0.48，95%CI 0.36-0.64，P<0.001）。其中，del(5q)患者中位OS达61.5个月，非del(5q)患者为43.7个月，提示基因型对疗效的显著影响。

　　输血依赖持续缓解：del(5q)患者输血依赖缓解率达68%，中位缓解持续时间未达到；非del(5q)患者缓解率为29%，中位缓解时间18.3个月。长期随访显示，缓解持续超5年的患者比例在del(5q)组达42%，显著高于非del(5q)组的12%。

　　克隆演化抑制：通过二代测序（NGS）分析，来那度胺治疗可降低高危亚克隆（如TP53突变、7号染色体异常）的扩增风险。治疗5年后，del(5q)患者高危亚克隆检出率从基线的34%降至12%，而非del(5q)患者从28%降至19%，解释了其长期生存获益的机制。

　　长期随访中，3-4级不良反应以中性粒细胞减少（45%）、血小板减少（28%）及皮疹（22%）为主，但通过剂量调整（如减量至5mg/d）和G-CSF支持，仅12%患者因毒性停药。值得注意的是，治疗相关第二原发恶性肿瘤（SPM）发生率仅为3.2%，低于传统化疗方案，支持其长期安全性。

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