复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者面临治疗选择有限、生存期短的困境。泊马度胺作为第三代免疫调节剂，联合地塞米松的方案（Pd）是RRMM的标准治疗手段之一，但其长期生存数据此前尚不充分。本文基于国际多中心研究数据，分析Pd方案在RRMM中的5年生存率及影响因素。

　　一、关键研究数据

　　MM-003研究：作为泊马度胺的注册Ⅲ期试验，该研究纳入455例对来那度胺和硼替佐米双耐药的患者，随机分配至Pd组（泊马度胺4mg/d，第1-21天；地塞米松40mg/周）或对照组（高剂量地塞米松）。中位随访5年时，Pd组的中位总生存期（OS）为12.7个月，5年OS率达12%，显著优于对照组的8%和4%。进一步分析显示，年龄≤65岁、国际分期系统（ISS）Ⅰ/Ⅱ期患者的5年OS率可达18%，而高危细胞遗传学异常（如del17p）患者的5年OS率仅6%。

　　真实世界数据：美国Flatiron数据库纳入2013-2020年间接受Pd治疗的1200例RRMM患者，中位随访60个月后，5年OS率为10.3%。亚组分析表明，既往接受过自体干细胞移植（ASCT）的患者5年OS率提升至15%，而三药耐药（来那度胺+硼替佐米+卡非佐米）患者的5年OS率不足5%。

　　剂量优化研究：针对老年或虚弱患者，瑞士OptiPOM研究采用泊马度胺隔日给药（4mg/隔日）联合地塞米松，在34例患者中观察到中位OS达18.2个月，3年OS率为28%。尽管样本量有限，但该方案将3/4级中性粒细胞减少发生率从标准方案的60%降至24%，提示剂量调整可能改善长期生存质量。

　　二、生存获益的驱动因素

　　治疗线数与耐药性：MM-003研究中，二线治疗患者的5年OS率（18%）显著高于四线及以上患者（7%），凸显早期使用Pd方案的重要性。

　　微小残留病灶（MRD）状态：ICARIA-MM研究的长期随访显示，Pd联合CD38单抗Isatuximab可使MRD阴性率提升至25%，对应5年OS率较MRD阳性患者延长10个月。

　　支持治疗进展：抗菌药物预防、G-CSF支持及血栓预防的普及，使Pd方案的感染相关死亡率从早期的15%降至5%以下，间接提升长期生存率。

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