晚期肾上腺皮质癌（ACC）患者预后极差，中位生存期通常不足3年。米托坦作为唯一被FDA和EMA批准的ACC靶向药物，其单药治疗与联合EDP化疗方案（依托泊苷+阿霉素+顺铂）的疗效对比，已成为临床决策的核心争议点。基于FIRM-ACT试验及多项真实世界研究的28.5个月长期随访数据，揭示了两种治疗策略的生存差异与适用人群特征。

　　单药治疗：生存获益有限但安全性可控

　　米托坦单药治疗在晚期ACC中的客观缓解率（ORR）为20%-31%。一项纳入127例患者的回顾性研究显示，单药治疗组中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，中位总生存期（OS）为18.5个月。血药浓度是疗效的关键预测因子：当血浆浓度≥14 mg/L时，患者OS显著延长，但超过20 mg/L则神经毒性风险激增。

　　单药治疗的局限性在转移性ACC中尤为突出。FIRM-ACT试验中，米托坦单药组一线治疗的ORR仅为9.2%，中位PFS仅2.1个月，显著低于EDP联合组的23.2%和5.0个月。对于术后复发或低肿瘤负荷患者，单药治疗可能作为维持方案，但需严格监测血药浓度以平衡疗效与毒性。

　　EDP联合方案：生存期突破与毒性管理挑战

　　FIRM-ACT试验确立了EDP+米托坦作为晚期ACC一线治疗的地位。联合方案使中位PFS延长至5.0个月，ORR提升至23.2%，且在二线治疗中仍能维持5.6个月的PFS。一项多中心Ⅱ期试验进一步验证了其疗效：72例成年患者中，ORR达48.6%，其中5例完全缓解，中位OS达17.1个月。

　　然而，联合方案的毒性显著高于单药治疗。3-4级不良反应发生率达67%，主要包括骨髓抑制（中性粒细胞减少42%）、胃肠道反应（恶心/呕吐38%）和感染（19%）。血药浓度管理成为关键：当浓度＞20 mg/L时，神经毒性（眩晕、嗜睡）发生率从12%升至34%，迫使23%的患者减量或停药。

　　长期生存数据与个体化策略

　　中国多中心队列研究（2022）纳入412例ACC患者，显示规范化随访联合EDP+米托坦治疗可使5年OS率从32.3%提升至52.1%。对于Ki-67＞30%的高危患者，联合方案可延长OS达9.2个月。然而，老年患者（＞65岁）因耐受性差，单药治疗可能更优。

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