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软骨发育不全症（ACH）是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发的罕见骨骼疾病，全球发病率约1/25000，患者因软骨内骨化受阻导致四肢短小、脊柱畸形及严重并发症。伏索利肽（Vosoritide）作为全球首款针对ACH的靶向药物，通过抑制FGFR3过度激活的信号通路，重启软骨细胞增殖，成为突破性治疗选择。其长期疗效与安全性在多项临床试验中得到验证，尤其是2年随访数据为临床应用提供了关键依据。
2年核心数据：生长速度持续改善
在关键3期临床试验中，52周时伏索利肽组年化生长速度（AGV）较基线提升1.57厘米/年，显著优于安慰剂组（p<0.0001）。2年扩展研究进一步显示，持续治疗患者的AGV从基线4.26厘米/年增至第52周5.39厘米/年，第104周仍维持5.52厘米/年，证明疗效无衰减。例如，一名5岁患儿在2年治疗中身高增长11厘米，远超未治疗组预期的6-7厘米。
骨龄与骨骼健康：无加速进展风险
ACH患者常因生长板提前闭合导致骨龄加速，缩短生长期。伏索利肽治疗2年后，患者骨龄进展与自然病程一致，手部X光片显示骨骼矿物质含量和骨密度无显著变化。例如，一项开放标签扩展研究纳入60例患儿，随访60个月后，骨龄Z评分均值仅增加0.2，与健康儿童生长模式高度吻合，证实药物未减少总生长期。
安全性：低级别不良事件可控
伏索利肽的耐受性在长期治疗中表现优异。2年随访中，最常见不良事件为注射部位反应（15%-20%）和短暂性低血压（5%），均为1-2级且无需停药。无严重不良事件或死亡病例报告。例如，3期试验中仅3%患者因不良事件停药，显著低于生长激素治疗（约10%）。
临床意义：从症状缓解到疾病修饰
伏索利肽的2年数据不仅验证了其持续促生长作用，更揭示了疾病修饰潜力。通过抑制FGFR3下游的MAPK/ERK通路，药物可能延缓脊柱侧弯、睡眠呼吸暂停等并发症进展。例如，北京儿童医院案例中，一名8岁患儿用药3个月后呼吸暂停频率降低40%，脊柱后凸角度改善15°，生活质量显著提升。
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