重型再生障碍性贫血（SAA）是一种由自身反应性T淋巴细胞介导的骨髓衰竭综合征，传统强化免疫抑制治疗（IST）方案疗效有限。中国多中心研究通过纳入366例SAA患者，首次直接对比成人与儿童在IST联合艾曲泊帕治疗中的疗效差异，为临床决策提供关键证据。

　　研究由北京协和医院与北京儿童医院牵头，纳入141例成人和197例儿童患者，其中160例接受传统IST（抗胸腺细胞球蛋白+环孢素A），206例接受IST联合艾曲泊帕（75 mg/d）。研究终点设定为12个月完全缓解率（CRR）、总缓解率（ORR）及生存预后。

　　12个月疗效数据

　　完全缓解率（CRR）：联合治疗组中，成人12个月CRR达54%，显著高于单纯IST组的31%（P=0.007）；儿童组CRR为50%，与单纯IST组的48%无统计学差异（P=0.614）。这一结果证实，艾曲泊帕可弥补成人患者对IST反应不足的缺陷，使其疗效接近儿童水平。

　　总缓解率（ORR）：联合治疗组成人12个月ORR为89%，显著高于单纯IST组的76%（P=0.027）；儿童组ORR为73%，与单纯IST组的75%无差异（P=0.797）。艾曲泊帕对成人患者的获益更显著。

　　起效时间：联合治疗组成人至缓解中位时间为3.0个月，至完全缓解中位时间为6.0个月；儿童组分别为2.5个月和3.9个月。尽管儿童起效更快，但成人长期缓解率通过艾曲泊帕得以提升。

　　预后生存分析

　　中位随访42个月显示，联合治疗组成人4年总生存率（OS）为91.4%，无事件生存率（EFS）为75.1%；儿童组OS为96.7%，EFS为72.3%。多因素分析表明，艾曲泊帕是成人OS的独立保护因素（P=0.022），但对EFS无显著影响。儿童预后则受诊断至治疗时间（P=0.004）和基线网织红细胞计数（P=0.031）影响。

　　国际数据对比

　　美国国立卫生研究院（NIH）研究显示，艾曲泊帕联合IST治疗初治SAA的6个月CRR为58%，ORR为93%；欧洲RACE研究报道6个月CRR为32%，ORR为68%。中国研究12个月CRR（成人54%）与NIH 6个月数据接近，提示长期治疗可进一步巩固疗效。

　　该研究首次证实，艾曲泊帕联合IST可使成人SAA患者12个月CRR提升至54%，接近儿童水平，且不增加克隆演变风险。这一方案为不适合造血干细胞移植的成人患者提供了长期生存希望，尤其适用于基线血小板计数较高或需快速提升血小板以减少出血风险的患者。

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