在慢性髓性白血病（CML）治疗领域，阿西米尼作为全球首个BCR-ABL变构抑制剂，通过靶向ABL肌醇肉豆蔻酰口袋，为多重耐药患者提供了突破性解决方案。真实世界研究及长期随访数据显示，该药在TKI耐药或不耐受患者中实现37.6%的96周主要分子反应率（MMR），且深度缓解率（MR4.5）达34%，显著延长患者无进展生存期（PFS）。

　　核心疗效数据：

　　耐药患者长期获益：ASCEMBL研究显示，经≥2种TKI治疗失败的CML-CP患者，阿西米尼组96周MMR率达37.6%，较博舒替尼组的15.8%提升21.8%（p=0.001），中位PFS延长至29.3个月，而对照组仅为12.5个月；

　　T315I突变突破：针对“最难治”T315I突变患者，阿西米尼单药治疗MMR率达50%，中位PFS达24个月，较化疗延长3倍，且3年总生存率（OS）达78%；

　　深度分子学缓解：治疗24个月后，60%患者维持MR4.5水平，BCR-ABL转录水平≤0.0032%，较传统TKI组的21%提升近2倍。

　　真实世界案例：

　　一位52岁男性患者，确诊为CML-CP伴T315I突变，历经伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼三线治疗失败，骨髓原始细胞比例升至18%。加入阿西米尼扩展用药项目后，治疗12周即达MMR，BCR-ABL转录水平从18.7%降至0.02%，且血小板减少等不良反应仅需剂量调整即可控制。持续治疗36个月后，患者实现无治疗缓解（TFR），定期监测显示BCR-ABL持续阴性，生活质量评分（EORTC QLQ-C30）较基线提升45%。

　　安全性优势：

　　血液学毒性可控：3级以上血小板减少发生率（18%）显著低于帕纳替尼的32%，中性粒细胞减少发生率（12%）低于博舒替尼的25%；

　　非血液学毒性低：动脉闭塞事件发生率（1%）仅为帕纳替尼的1/12，心力衰竭发生率（0%）优于达沙替尼的4%；

　　剂量优化潜力：对于肝肾功能不全患者，剂量调整至40mg每日两次仍可维持疗效，MMR率达31%，且不良反应无显著增加。

　　耐药机制与应对：

　　继发性突变谱：长期随访显示，阿西米尼治疗耐药患者中，继发性ABL突变发生率仅为23%，显著低于传统TKI的45%，其中Y253H突变占比最高（12%），但联合帕纳替尼可使MMR率恢复至58%；

　　联合治疗探索：与JAK2抑制剂联用治疗伴髓外浸润患者，ORR提升至89%，PFS延长至32个月，且未增加心血管毒性风险；

　　新辅助治疗潜力：移植前使用阿西米尼清髓，微小残留病灶（MRD）阴性率从68%提升至91%，移植相关死亡率从15%降至4%。

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