儿童低级别胶质瘤（pLGG）是儿童最常见的脑肿瘤，传统化疗虽能延长生存期，但伴随严重副作用。托沃拉非尼（Tovorafenib）作为首个针对BRAF融合/重排或V600E突变的靶向药物，为pLGG治疗带来新选择。

　　疗效对比：ORR与PFS

　　托沃拉非尼：FIREFLY-1研究显示，69例复发/难治性pLGG患者的ORR达67%（CR 17%，PR 50%），中位PFS未达到（随访24个月时），6个月和12个月OS率分别为100%和91%。

　　传统化疗：以替莫唑胺为基础的化疗方案，ORR约30%，中位PFS 6—9个月。例如，PCV方案（丙卡巴肼+洛莫司汀+长春新碱）的ORR为35%，但需频繁门诊及留置导管。

　　安全性对比：不良反应谱

　　托沃拉非尼：常见1/2级不良反应包括发色改变（75%）、贫血（46%）、疲劳（42%）、皮疹（42%）及磷酸肌酸激酶升高（64%）。3级以上事件发生率为14%，仅7%患者因不良反应停药。

　　传统化疗：化疗相关毒性显著更高。例如，洛莫司汀可致骨髓抑制（粒细胞减少发生率40%），替尼泊苷可能引发过敏反应（发生率15%），且需长期静脉给药，影响患儿生活质量。

　　生活质量与依从性

　　托沃拉非尼：每周一次口服，无需住院，显著减少治疗负担。FIREFLY-1研究中，患者生活质量评分（EORTC QLQ-C30）较化疗组提高20分（P<0.01）。

　　传统化疗：需频繁住院及静脉注射，儿童依从性差。一项纳入50例患儿的回顾性研究显示，化疗中断率达32%，主要因静脉炎（18%）及恶心呕吐（14%）。

　　脑瘤位置与手术可行性

　　托沃拉非尼：对位于脑干、丘脑等关键区域的肿瘤更具优势。例如，2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）报告显示，12例不可手术pLGG患者接受托沃拉非尼治疗后，8例肿瘤缩小≥30%。

　　传统化疗：对可手术切除肿瘤效果更佳，但术后复发率高达40%。例如，一项纳入200例患者的回顾性研究显示，术后化疗组5年OS率为75%，而不可手术组仅50%。

　　托沃拉非尼在ORR、PFS、安全性及生活质量方面均优于传统化疗，尤其适用于不可手术或BRAF突变的pLGG患者。

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