【适应症】

本品适用于确诊为非神经病变型（I型）和慢性神经病变型（III 型）戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。 

戈谢病的非神经系统病变临床表现包括一种或多种以下病症：

a. 排除其他原因导致的贫血，如缺铁性贫血 

b. 血小板减少 

c. 排除其他原因导致的骨病，如维生素D缺乏症 

d. 肝肿大或脾肿大 

【推荐剂量】

静脉滴注，滴注时间为1~2小时。剂量应根据患者个体情况调整。

初始剂量：范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周一次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/kg。60U/kg每2周一次是获得数据最多的剂量。

病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量，并应定期进行全面评估患者的临床表现，根据是否达到治疗目标而上调或下调剂量。

给药当天，确定患者使用剂量后，取出相应数量的小瓶，按下表用无菌注射用水复溶配制。下表为最终浓度和给药体积：

【不良反应】

本品常见不良反应：呼吸困难、咳嗽、超敏反应 、荨麻疹/血管性水肿、瘙痒、皮疹、

【使用方法】

-本品静脉滴注，滴注时间为1~2小时。

-复溶配制后，在使用之前应目视检查。由于本品是一种蛋白溶液，因此稀释后偶尔会出现轻微絮凝（即生成轻度不透明的纤维）。给药时，稀释后的溶液可通过与输液管相连的0.2µm滤器膜过滤（该滤器膜不吸附蛋白或吸附程度甚微）。复溶配制后，如出现不透明颗粒物或变色，则不能使用。本品过期后不得使用。

【服用过量处理】

已有报道每2周剂量达240 U/kg的用药经验。在此剂量水平下，未有明显毒性的报告。

【注意事项】

一般注意事项 ：

在不到 1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶和这些症状的因果关系。应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉高压。 使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。 曾接受过Ceredase®（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗Ceredase®抗体或是出现Ceredase®过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。 

-警告:

迄今为止，约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶（注射用伊米苷酶）IgG 抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。 出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。但并不是所有出现过敏症状的患者都能检出 IgG 抗体。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的

IgG 抗体形成。 出现本品过敏症状的患者在进行本品治疗时应谨慎。 已在不到 1%的患者人群中报告有类速发过敏反应。进一步接受伊米苷酶治疗时应谨慎。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。 

【禁忌】

无

【特殊人群】

-孕妇及哺乳期妇女用药：

本品尚未开展任何动物研究来评估伊米苷酶对动物妊娠、胚胎/胎仔发育、分娩和产后发育的影响。尚不清楚伊米苷酶是否会经胎盘传递给发育中的胎儿。

尚不清楚药物活性物质是否会分泌到人类母乳中，但这种酶很可能在儿童的胃肠道中被消化分解。

-儿童用药：

本品在 2~16 岁之间患者中的安全性和有效性已经明确。

本品在年龄不足2岁患者的安全性和有效性尚未明确。 

-老年患者用药：

尚无相关数据。

【药物相互作用】

目前没有已知的药物相互作用

【药理作用】

戈谢病（Gaucher disease）的特征表现为-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症（包括骨坏死和骨质减少，继发病理性骨折）。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水解成葡萄糖和神经酰胺。在临床试验中，注射用伊米苷酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与Ceredase（阿糖苷酶注射液）相似。 

【贮藏】

-本品应存放在2~8°C（36~46°F）温度下保存。

-由于本品不含任何防腐剂，配制后应立即稀释，不得放置用于以后使用。本品配制后在室温（25°C）及 2~8°C下可稳定12小时。经稀释后，在2~8°C下可稳定12小时。