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弥漫性中线胶质瘤是脑肿瘤里最残忍的一种，特别喜欢长在孩子的脑干、丘脑这些关键部位。因为这些地方太深、太重要，手术刀根本进不去，切不得碰不得。更糟的是，这类肿瘤里八成以上都带有一种叫H3K27M的基因突变，这个突变就像是给肿瘤装了一个"无限增殖开关"，让癌细胞疯狂生长，而且传统的放疗化疗对它基本不管用。得了这种病的孩子，平均生存期往往只有一年左右，很多家长眼睁睁看着孩子被病痛折磨却毫无办法。多达维普酮的获批，给这些家庭带来了前所未有的希望。
这个药最大的本事是能"钻脑子"。大家都知道，大脑有一道保护屏障叫血脑屏障，像一道严密的城墙，大多数药物根本进不去。但多达维普酮分子小、脂溶性好，口服之后能顺利穿过这道城墙，直接到达肿瘤所在的位置。这就好比一支特种部队，能够渗透到普通部队去不了的堡垒内部。
它的抗癌方式也很特别，不是传统的"毒杀"，而是"断粮"加"断信号"双管齐下。第一招，它激活肿瘤细胞里的一种叫ClpP的蛋白酶，这种酶被异常激活后，会把肿瘤细胞线粒体里的"发电设备"拆掉，让癌细胞没电可用，活活"饿死"。第二招，它阻断肿瘤细胞表面的多巴胺D2受体，切断肿瘤生长所需的信号通路，让癌细胞失去增殖指令。两招齐下，肿瘤就被逼上了绝路。
临床试验显示，在50名复发性的H3K27M突变脑瘤患者中，有22%的人肿瘤明显缩小，其中还有人肿瘤完全消失。更难得的是，这些患者平均能维持缓解长达10.3个月。对于一种此前没有任何有效药物的疾病来说，五分之一的患者能显著获益，这已经是巨大的突破。这个药成人每周吃一次，儿童按体重调整剂量，不用天天跑医院打针，对患儿家庭来说省心不少。不过要注意，这个药可能影响心脏的QT间期，吃药期间要定期做心电图，也不能和某些影响肝脏代谢的药物一起吃。
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