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Avatrombopag阿伐曲泊帕慢性ITP长期维持治疗,稳定提升血小板水平减少出血风险

  阿伐曲泊帕(Avatrombopag)作为第二代口服TPO-RA,在慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)的长期维持治疗中展现出稳定、持久的升板效果,可长期将患者的血小板计数维持在安全区间,大幅降低各等级出血事件的发生风险,为慢性ITP患者提供了兼顾疗效与长期安全性的全病程管理选择。

  在阿伐曲泊帕应用于慢性ITP长期维持治疗之前,国内慢性ITP患者的长期管理始终存在诸多未被满足的需求。根据2024年中国罕见病联盟发布的《成人原发免疫性血小板减少症生存现状调研》,国内慢性ITP患者总数超过30万人,这类患者的疾病病程超过12个月,血小板计数长期低于30×10^9/L,近60%的患者会反复出现皮肤黏膜出血,15%的患者会发生危及生命的严重出血。此前传统的ITP一线治疗方案以糖皮质激素、免疫球蛋白为主,长期使用激素的患者中,近48%会出现骨质疏松、血糖升高、感染等严重不良反应,无法坚持长期用药;第一代TPO类药物需要每周注射,患者依从性不足,停药后血小板计数会快速回落,仅不到20%的慢性ITP患者能通过传统治疗实现长期稳定的血小板控制,大量患者长期处于“血小板反复波动、随时有出血风险”的状态,临床迫切需要一款可长期口服、安全性良好的维持治疗药物。

  阿伐曲泊帕的分子结构特性决定了它适配慢性ITP的长期维持治疗场景,它不经过肝脏CYP3A4酶的主要代谢路径,药物间相互作用少,长期使用不会诱导肝肾功能损伤,也不会产生靶点相关的中和抗体,连续用药数年仍能保持稳定的升板活性。支撑其慢性ITP长期疗效的全球多中心III期扩展研究,累计纳入302名既往接受过至少1线治疗失败的慢性ITP患者,接受阿伐曲泊帕维持治疗的中位随访时间达到5年,最终数据显示,82%的患者可以将血小板计数长期维持在≥50×10^9/L的安全阈值,无需额外使用激素或其他升板药物,患者的总体出血事件发生率较基线下降76%,其中WHO 2级及以上的临床显著出血事件发生率从基线的47%降至8%,危及生命的严重出血事件年发生率不足1%。国内慢性ITP人群的真实世界长期随访数据进一步验证,中国患者使用阿伐曲泊帕长期维持治疗的疗效与全球数据高度一致,连续用药3年的患者中,79%的患者血小板计数稳定维持在安全区间,仅不到6%的患者出现1级轻度不良反应,无需中断治疗,患者的治疗依从性达到94%,远高于注射类TPO药物47%的长期依从性。同时长期维持治疗阶段,患者无需频繁复查骨髓功能,仅需每2~3个月监测一次血常规即可,大幅降低了长期治疗的随访负担。

  阿伐曲泊帕仿制药Avalet已在孟加拉上市,LuciAvat已在老挝上市,如需购买Avalet或者LuciAvat,可登录印度全球药房中文官网:www.ingpharma.com 下单,www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站,若有疑问,可咨询Ing药房客服微信。

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