氨己烯酸（Vigabatrin）作为婴儿痉挛症（West综合征）的一线治疗药物，其疗效已通过多项多中心随机对照研究证实。然而，该药物可能引发不可逆的周边视野缺损（VFD），这一风险需通过严格的眼科监测方案进行管理。

　　婴儿痉挛症是一种婴儿期难治性癫痫综合征，表现为成串痉挛发作、脑电图高峰失律及精神运动发育迟滞。氨己烯酸通过不可逆抑制γ-氨基丁酸（GABA）氨基转移酶，增加脑内GABA浓度，从而发挥抗癫痫作用。其疗效在两项关键研究中得到验证：

　　高剂量与低剂量对比研究：一项纳入221例2岁以下婴儿痉挛症患者的多中心随机试验显示，高剂量组（100-148 mg/kg/d）的痉挛完全控制率显著高于低剂量组（18-36 mg/kg/d），分别为17例（15.3%）与8例（7.2%），差异具有统计学意义（p=0.0375）。研究采用闭路电视脑电图监测，确认无痉挛状态需持续7天，且需包含至少一个睡眠-觉醒周期。

　　双盲安慰剂对照研究：另一项纳入40例患者的试验中，氨己烯酸组（初始剂量50 mg/kg/d，滴定至150 mg/kg/d）在24小时评估窗口内痉挛减少总体百分比达68.9%，显著高于安慰剂组（17.0%，p=0.030）。长期随访显示，38例反应良好的婴儿在停药后18个月内未出现复发。

　　氨己烯酸对结节性硬化症（TSC）合并婴儿痉挛症的患儿疗效尤为突出。研究显示，剂量每增加50 mg/kg/d，复发风险降低61%；峰值剂量大于150 mg/kg/d的患者均未复发。

　　不可逆周边视野缺损的眼科监测方案

　　氨己烯酸治疗的主要安全性风险为不可逆的周边视野缺损，其发生机制可能与药物对视网膜GABA代谢的抑制有关。尽管大规模前瞻性研究未显示氨己烯酸显著增加VFD发生率，但美国FDA仍要求建立药物登记中心以监测此类不良反应。

　　监测频率与工具：

　　基线评估：治疗前需完成全面眼科检查，包括视力、视野、眼底及光学相干断层扫描（OCT），以排除基础视网膜病变。

　　治疗期间监测：根据《氨己烯酸治疗婴儿痉挛症专家共识》，建议每3-6个月进行视野检查。对于高危人群（如剂量＞100 mg/kg/d、合并激素治疗或存在遗传代谢病），需缩短监测间隔至每3个月一次。

　　监测工具：优先选择Goldmann视野计或Humphrey视野分析仪进行静态阈值视野检测，其灵敏度高于频率视野计。对于无法配合的婴儿，可采用行为学方法（如注视偏好测试）或视觉诱发电位（VEP）辅助评估。

　　风险分层管理：

　　低风险患者（剂量≤100 mg/kg/d、无基础视网膜病变）：每6个月监测一次视野，若连续两次检查稳定，可延长至每年一次。

　　高风险患者（剂量＞100 mg/kg/d、合并激素治疗或遗传代谢病）：每3个月监测一次视野，并联合OCT检测视网膜神经纤维层厚度（RNFL）。若RNFL厚度进行性下降，需立即停药。

　　停药指征：

　　确诊为氨己烯酸相关VFD（视野缺损范围＞30°或累及中央视野）。

　　视野缺损进展速度＞5°/年。

　　合并其他严重不良反应（如精神症状、共济失调）。

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