KMT2A基因重排是急性白血病中预后最差的分子标志之一，其产生的融合蛋白通过异常激活促癌基因驱动白血病细胞无限增殖。传统化疗方案对此类患者的缓解率不足30%，中位生存期仅3-4个月，而瑞维美尼（Revumenib）作为全球首款口服Menin抑制剂，通过精准靶向白血病核心致癌通路，在临床试验中展现出突破性疗效。

　　临床数据验证疗效突破

　　AUGMENT-101全球多中心Ⅰ/Ⅱ期临床试验纳入195例复发/难治性KMT2A重排急性白血病患者，其中123例KMT2A重排患者接受瑞维美尼治疗后，客观缓解率（ORR）达73%，完全缓解率（CR）为34%，完全缓解伴不完全血液学恢复率（CRi）为25%。更关键的是，61%的缓解患者达到微小残留病灶（MRD）阴性，这一指标预示着长期生存可能。中位缓解持续时间（DOR）达9.1个月，中位无进展生存期（PFS）5.6个月，中位总生存期（OS）11.0个月，较传统化疗的3-4个月生存期实现3倍突破。

　　亚组分析显示，成人与儿童患者疗效一致，老年患者（≥65岁）ORR达68%，多线治疗患者（≥3线）ORR达65%，既往接受过造血干细胞移植的患者仍可获益（ORR 58.3%）。长期随访数据进一步证实其疗效持久性：对达到CR/CRi的患者进行18个月追踪，35%仍持续缓解，其中28%维持MRD阴性，MRD阴性患者18个月生存率高达78%，而MRD阳性患者仅为34%。

　　分子分型指导精准治疗

　　KMT2A重排涵盖KMT2A-AF9、KMT2A-ENL等数十种融合亚型，瑞维美尼对不同亚型均表现出广泛抑制活性。动物模型显示，携带KMT2A-AF9融合基因的小鼠接受瑞维美尼治疗后，肿瘤体积缩小62%，生存期延长2.3倍。基因表达谱分析证实，用药后HOXA9、MEIS1等促癌基因表达量分别下降72%和68%，而分化标志物CD11b表达上升4.3倍，印证其通过诱导癌细胞分化实现治疗效应。

　　真实世界应用中的疗效验证

　　美国希望之城国家医学中心报告的Ⅱ期试验中，94例KMT2A重排患者接受瑞维美尼治疗，57例可评估疗效的患者中23%达到最佳缓解，超过预设阈值导致试验提前终止。真实世界案例进一步佐证其疗效：一名12岁复发急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，既往经历2次化疗和1次CAR-T治疗失败，使用瑞维美尼联合地塞米松3个月后达到CRh且MRD阴性，持续缓解11个月后成功接受造血干细胞移植；另一名65岁复发急性髓系白血病（AML）患者因合并冠心病无法耐受强化疗，单药瑞维美尼治疗4个月后达到CR，QTc间期稳定在460-480ms，生活质量评分较基线提高30%。

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