原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种以肝内小胆管慢性炎症和渐进性破坏为特征的自身免疫性肝病，若未得到有效治疗，可能进展为肝硬化甚至肝衰竭。司拉德帕（Seladelpar）作为全球首个获批用于PBC治疗的过氧化物酶体增殖激活受体δ（PPARδ）激动剂，自2024年8月获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市以来，其真实世界治疗效果备受关注。

　　短期疗效显著，生化指标快速改善

　　在关键的Ⅲ期RESPONSE试验中，司拉德帕展现了卓越的短期疗效。该试验纳入193例对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的PBC患者，以2:1比例随机分配至司拉德帕10mg组（128例）或安慰剂组（65例），治疗12个月。结果显示，司拉德帕组主要终点（生化应答：碱性磷酸酶ALP水平低于正常范围上限的1.67倍、与基线相比降低≥15%，且总胆红素水平正常）达成率高达61.7%，显著高于安慰剂组的20.0%。这一数据表明，司拉德帕能快速且有效地改善PBC患者的胆汁淤积和肝损伤。

　　进一步分析关键次要终点，司拉德帕组ALP水平复常率达25.0%，而安慰剂组为0%，凸显了司拉德帕在恢复肝脏正常功能方面的优势。此外，司拉德帕组患者ALP平均下降42.4%，丙氨酸氨基转移酶（ALT）降低23.5%，γ-谷氨酰转移酶（GGT）降低39.1%，均显著优于安慰剂组。这些数据证实，司拉德帕在短期治疗中能显著改善PBC患者的肝脏生化指标，为疾病控制奠定坚实基础。

　　长期疗效稳定，持续改善疾病进程

　　长期开放标签研究ASSURE的中期数据进一步验证了司拉德帕的持久疗效。该研究纳入337例曾参与司拉德帕临床研究的患者，包括来自RESPONSE研究的司拉德帕治疗组、安慰剂治疗组（后期交叉至司拉德帕治疗）以及早期传统研究的患者。结果显示，继续使用司拉德帕的患者在12个月时应答率升至72%，从安慰剂组交叉至司拉德帕治疗的患者应答率高达94%，早期传统研究入组的患者12个月时应答率为73%，24个月时仍维持在70%。这一结果说明，司拉德帕的长期疗效稳定，能持续改善PBC患者的疾病进程。

　　在ALP正常化方面，ASSURE研究同样表现出色。长期治疗12个月时，患者ALP正常化率达41%，且这一比例在24个月时未出现明显衰减。对于PBC患者而言，ALP的长期稳定控制与无肝移植生存期延长直接相关，司拉德帕的这一优势有望显著改善患者预后。

　　瘙痒症状显著缓解，提升患者生活质量

　　瘙痒是PBC患者最常见且影响生活质量的症状之一，部分治疗药物甚至可能加重瘙痒。司拉德帕在缓解瘙痒方面展现了显著优势。RESPONSE试验中，基线瘙痒数字评定量表（NRS）评分≥4的患者中，司拉德帕治疗组第6个月NRS评分较基线下降3.2分，而安慰剂组下降1.7分，差异具有统计学意义。ASSURE研究进一步证实，这种缓解效应在长期治疗中持续存在，且在不同人群中表现一致。从安慰剂组交叉至司拉德帕的患者在6个月时瘙痒评分降低3.8分，早期传统研究患者降低3.5分，提示无论患者前期治疗背景如何，司拉德帕均能有效改善瘙痒症状。

　　真实世界数据补充，验证临床应用价值

　　尽管目前关于司拉德帕的真实世界研究数据相对有限，但已发表的临床试验数据已为其临床应用提供了有力支撑。例如，在RESPONSE试验中，司拉德帕组与安慰剂组的不良事件发生率和严重程度相似，未发现新的安全风险事件。ASSURE研究中期数据也显示，在长达2年的治疗周期中，未报告与司拉德帕相关的严重不良事件，整体耐受性良好。这些数据表明，司拉德帕在真实世界中的应用安全性较高，适合PBC患者的长期治疗需求。

　　此外，司拉德帕的用药便捷性也为其真实世界应用提供了优势。该药物为每日一次口服制剂，可与食物同服或空腹服用，且高脂饮食不影响其药代动力学。这一特性简化了用药流程，提高了患者的治疗依从性，尤其适合需长期治疗的PBC患者。

　　司拉德帕仿制药现已在老挝正式上市，商品名为LuciSelade，为患者带来新的治疗希望。若您有用药需求，可通过印度全球药房中文官网轻松下单，官网网址：http://www.ingpharma.com。请认准，该网站是印度全球药房唯一官方中文平台，保障药品品质。在下单咨询或用药过程中，您若有任何疑问，我们竭诚为您服务！印度全球药房的专业客服团队将随时待命，用心解答您的每一个问题，让您购药无忧。