瑞维美尼（Revumenib）作为全球首款口服高选择性menin抑制剂，自获批以来，在复发或难治性急性白血病治疗领域引发了广泛关注。其早期真实世界数据逐步积累，为评估该药物在临床实践中的疗效与治疗反应提供了重要依据。

　　真实世界数据中的疗效验证

　　AUGMENT-101全球多中心Ⅰ/Ⅱ期临床试验是瑞维美尼疗效评估的核心数据来源。该试验纳入了195例复发或难治性急性白血病患者，其中123例为KMT2A重排患者，72例为NPM1突变患者。结果显示，KMT2A重排患者的客观缓解率（ORR）高达73%，完全缓解率（CR）为34%，完全缓解伴不完全血液学恢复率（CRi）为25%，部分缓解率（PR）为14%。更值得关注的是，61%的缓解患者达到微小残留病（MRD）阴性，这一指标是长期生存的关键。中位缓解持续时间（DOR）达9.1个月，中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，中位总生存期（OS）为11.0个月，显著优于传统化疗方案。

　　对于NPM1突变患者，瑞维美尼同样展现出显著疗效。试验中，72例患者的ORR达53%，其中CR/CRi率为41%，MRD阴性率为54%。即使是对传统靶向药（如FLT3抑制剂）治疗失败的患者，ORR仍达48%，证明其能突破其他靶向药的耐药壁垒。中位DOR为8.3个月，中位OS为12.1个月，远超传统挽救化疗的疗效。

　　真实世界数据进一步验证了这些发现。例如，一项针对104例复发/难治性KMT2A重排急性白血病患者的真实世界研究显示，CR+CRh率达21%，ORR为63.2%，中位缓解持续时间6.4个月，23%的患者在缓解后接受造血干细胞移植（HSCT）。长期随访数据表明，中位总生存期达12.3个月，显著优于传统化疗的5-8个月。

　　治疗反应的分层分析

　　瑞维美尼的疗效在不同患者亚群中表现出一致性。在AUGMENT-101试验中，老年患者（≥65岁）的ORR达68%，中位OS为10.2个月；多线治疗患者（≥3线）的ORR达65%，中位OS为9.5个月。这意味着即使是经过多轮治疗、身体状况较差的患者，也能从瑞维美尼中获益。

　　儿童患者的疗效同样显著。在AUGMENT-101试验中，1岁及以上儿童患者的缓解率与成人患者一致（23%），既往接受过移植的患者仍可获益（ORR 58.3%）。真实世界案例中，一名12岁复发急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，既往接受过2次化疗和1次CAR-T治疗失败，使用瑞维美尼联合地塞米松治疗3个月后达到CRh，MRD阴性，持续缓解11个月后成功接受HSCT。

　　深度缓解与长期生存获益

　　长期随访数据显示，瑞维美尼带来的深度缓解能转化为长期生存获益。在AUGMENT-101试验中，对达到CR/CRi的患者进行18个月随访，结果显示35%的患者仍处于持续缓解状态，其中28%的患者MRD持续阴性。MRD阴性患者的18个月生存率达78%，而MRD阳性患者仅为34%。真实世界研究中，70%的缓解患者达到MRD阴性，提示治疗彻底性；患者疲劳评分较基线下降40%，生活质量显著改善。

　　尽管瑞维美尼疗效显著，但真实世界应用中仍面临挑战。例如，分化综合征（DS）的发生率达27%，表现为突发高热、呼吸困难、低氧血症等，需立即使用地塞米松治疗。QTc间期延长也是需要关注的副作用，14%患者出现3级延长（QTcF>480ms），需定期监测心电图和电解质水平。通过剂量调整和密切监测，这些副作用大多可控，未因不良事件中断治疗。

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