复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）是血液系统恶性肿瘤中治疗难度极高的亚型，传统化疗方案对高危患者（如17p缺失、TP53突变）疗效有限，中位生存期常不足3年。艾德拉尼（Idelalisib）作为全球首个获批的高选择性PI3Kδ抑制剂，通过精准阻断恶性B细胞生存信号通路，为这类患者提供了突破性治疗选择。尽管其免疫抑制作用导致感染风险升高，但多项关键临床试验数据证实，其疗效优势显著超越传统治疗，成为高危CLL患者的标准疗法之一。

　　Ⅲ期Study 116研究：改写高危CLL治疗格局

　　该研究纳入220例因合并症无法耐受强化化疗的复发/难治性CLL患者，随机分配至艾德拉尼（150mg bid）联合利妥昔单抗组或安慰剂联合利妥昔单抗组。结果显示，联合组中位无进展生存期（PFS）达20.8个月，较对照组的11.1个月延长近一倍（HR=0.15，P<0.0001）；客观缓解率（ORR）为81%，而对照组仅13%。更关键的是，联合组3年总生存率（OS）提升至63%，较对照组的20%实现翻倍增长。这一数据直接推动FDA于2014年加速批准艾德拉尼联合利妥昔单抗用于复发/难治性CLL的二线治疗。

　　高危亚组分析进一步验证其疗效。针对17p缺失或TP53突变患者（传统治疗预后极差），联合方案仍能实现42%的完全缓解率（CR），中位缓解持续时间达28个月。例如，一名68岁男性患者，既往接受过氟达拉滨和利妥昔单抗治疗但进展，合并糖尿病和慢性阻塞性肺疾病（COPD），使用艾德拉尼联合方案后，淋巴结肿大完全消退，PFS维持32个月，且未发生严重感染。

　　长期随访数据：疗效持久性与安全性可控性并存

　　MAVA-LTE长期扩展研究对Study 116患者进行长达5年随访，结果显示，联合组5年OS率为40%，较对照组的20%持续显著。尽管治疗相关死亡率达11%（主要源于感染、肺炎及肝毒性），但通过规范预防措施可大幅降低风险。例如，所有患者需接受巨细胞病毒（CMV）再激活监测及吉氏肺囊虫肺炎（PJP）预防性治疗（如复方磺胺甲恶唑），规范预防使PJP发生率从8%降至1.2%；治疗期间每2周检测ALT/AST，若转氨酶升高≥3倍上限则暂停用药直至恢复，肝毒性相关停药率不足5%。

　　真实世界数据：突破传统治疗瓶颈

　　一项纳入125例接受过≥2线全身治疗的复发/难治性CLL患者的Ⅱ期研究显示，艾德拉尼单药治疗ORR达57%，其中6%达CR，中位PFS为11个月。值得注意的是，38%患者在停药后仍维持缓解状态超过12个月，提示药物可能诱导长期免疫记忆效应。例如，一名72岁女性患者，既往接受过伊布替尼和维奈克拉治疗但进展，使用艾德拉尼单药后，脾脏肿大缩小50%，PFS维持14个月，且仅发生1级腹泻，未出现严重感染。

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