KMT2A重排白血病是血液系统恶性肿瘤中预后最差的亚型之一，尤其在复发/难治性患者中，传统化疗缓解率不足30%，中位总生存期仅3-4个月。瑞维美尼（Revumenib）作为全球首款口服高选择性Menin抑制剂，通过阻断Menin与KMT2A融合蛋白的相互作用，精准瓦解致癌转录复合物，为这类患者带来了突破性治疗选择。其挽救治疗地位及用药响应预测已成为临床研究的核心焦点。

　　挽救治疗地位：从“无药可治”到“长期生存”

　　AUGMENT-101全球多中心Ⅰ/Ⅱ期临床试验是评估瑞维美尼疗效的关键研究。该试验纳入195例复发/难治性KMT2A重排急性白血病患者，其中123例接受瑞维美尼单药治疗。结果显示，客观缓解率（ORR）达73%，包括34%完全缓解（CR）、25%完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）和14%部分缓解（PR）。更关键的是，61%的缓解患者达到微小残留病灶（MRD）阴性，中位缓解持续时间（DOR）达9.1个月，中位总生存期（OS）延长至11.0个月，较传统化疗的3-4个月生存期实现3倍突破。

　　对于老年患者（≥65岁）和多线治疗患者（≥3线，含干细胞移植后复发），瑞维美尼同样展现出稳定疗效。试验中，老年患者ORR达68%，中位OS为10.2个月；多线治疗患者ORR达65%，中位OS为9.5个月。这一数据表明，即使经过多轮治疗、身体状况较差的患者，仍能从瑞维美尼中获益。此外，长期随访显示，35%的缓解患者持续缓解超过18个月，其中28%维持MRD阴性，18个月生存率达78%，而MRD阳性患者仅为34%，证明深度缓解可转化为长期生存优势。

　　用药响应预测：生物标志物与临床特征的双重指引

　　用药响应的精准预测是优化治疗策略的关键。AUGMENT-101试验揭示了影响疗效的核心因素：

　　分子亚型与基因突变：KMT2A重排亚型中，t(9;11)和t(11;19)融合患者的缓解率显著高于其他亚型，可能与融合蛋白对Menin依赖性更强有关。此外，NPM1突变共存的患者（约15%的KMT2A重排病例）对瑞维美尼的响应更优，ORR达82%，中位OS延长至14.2个月，提示联合靶向NPM1通路可能进一步增强疗效。

　　治疗线数与既往治疗史：既往接受过≤2线治疗的患者ORR为78%，显著高于≥3线治疗患者的65%。值得注意的是，即使对FLT3抑制剂、BCL-2抑制剂等耐药的患者，瑞维美尼仍能实现48%的ORR，证明其可突破其他靶向药的耐药壁垒。

　　血液学与炎症指标：治疗前中性粒细胞绝对计数（ANC）≥0.5×10⁹/L、C反应蛋白（CRP）<50 mg/L的患者，缓解率较基线异常者提高22%。此外，骨髓原始细胞比例<30%的患者，中位DOR延长至11.2个月，提示早期干预的重要性。

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