塞普替尼（Selpercatinib，商品名Retevmo）作为全球首款高选择性RET激酶抑制剂，由礼来制药研发，自2020年5月获美国FDA加速批准以来，已成为RET驱动型非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌的标准治疗药物。其核心价值在于精准抑制RET基因融合或突变引发的异常信号传导，同时保持对非RET靶点的低毒性，为患者提供了突破性的治疗选择。

　　临床应用：从晚期到早期的治疗覆盖

　　在NSCLC领域，LIBRETTO-001试验（NCT03157128）奠定了塞普替尼的一线地位。研究纳入69例初治患者和247例经铂类化疗患者，结果显示：初治患者客观缓解率（ORR）达83%，中位缓解持续时间（mDoR）20.3个月，中位无进展生存期（mPFS）22.0个月；经治患者ORR为62%，mDoR 31.6个月，mPFS 26.2个月。尤为突出的是，塞普替尼对脑转移患者展现出显著疗效：基线存在中枢神经系统（CNS）转移的26例患者中，CNS-ORR达85%，CNS-mDoR 9.4个月，CNS-mPFS 11.0个月。这一数据直接支持了塞普替尼穿透血脑屏障的能力，填补了传统治疗在脑转移控制上的空白。

　　甲状腺癌领域，LIBRETTO-001试验的甲状腺癌亚组进一步验证了其疗效。针对放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌患者，未接受过全身治疗的患者ORR达96%，接受过治疗的患者ORR为85%，中位DOR分别达42.8个月和26.7个月。2024年6月，FDA基于该数据将塞普替尼的适应症扩展至2岁及以上儿童患者，成为首个覆盖全年龄段的RET抑制剂。

　　安全性管理：分层监测与剂量优化

　　塞普替尼的安全性特征在长期随访中保持稳定。LIBRETTO-001试验的5年随访数据显示，≥3级不良事件（AE）发生率稳定在45%-50%，最常见为高血压（14%）、肝酶升高（AST 12%、ALT 10%）、低钠血症（6%）和淋巴细胞减少症（6%）。仅11%的患者因AE停药，其中4%与药物直接相关。

　　针对特殊人群，剂量调整策略已形成规范：

　　体重分层：体重＜50kg患者推荐120mg每日两次，≥50kg患者推荐160mg每日两次。

　　肝肾功能：轻度肝损伤（Child-Pugh A）无需调整剂量，中重度肝损伤（Child-Pugh B/C）需避免使用；轻中度肾损伤无需调整，重度肾损伤（CLcr＜25mL/min）数据缺失，建议谨慎使用。

　　药物相互作用：避免与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）联用，必要时需调整剂量。例如，与中度CYP3A4抑制剂联用时，剂量需减至280mg/日（成人B细胞肿瘤）。

　　随着全球医药市场发展，塞普替尼仿制药已在老挝、孟加拉等国上市。以老挝第二制药厂版本为例，其月治疗费用约2500元人民币，仅为原研药的1/13。这种价格优势使发展中国家患者能够以更低成本获得国际标准治疗，推动了全球甲状腺癌治疗资源的均衡分配。仿制药的普及也促进了RET基因检测的推广，更多患者通过基因筛查明确分子分型，从而获得精准治疗机会。对于有购买 Selcaxen、LuciSel 需求的患者，现在有了便捷可靠的途径。您可登录印度全球药房官网下单，http://www.ingpharma.com是其唯一官方中文网站。印度全球药房在海外药品代购领域口碑良好，运营多年，经验丰富。