梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）作为最常见的遗传性心脏疾病，其核心病理机制在于心肌肌球蛋白异常活化导致的过度收缩。这种病理状态不仅引发左心室流出道（LVOT）动态梗阻，更通过持续高耗能状态加速心肌重构，最终形成“过度收缩—能量耗竭—结构恶化”的恶性循环。传统治疗药物如β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂，仅能通过降低心率或血管张力间接缓解症状，无法从根源阻断疾病进展。玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白别构抑制剂，通过精准调控肌球蛋白ATP酶活性，为oHCM治疗开辟了“对因干预”的新纪元。

　　玛伐凯泰的作用机制直指oHCM的分子基础。心肌收缩依赖于肌球蛋白与肌动蛋白形成的横桥结构，而oHCM患者因基因突变导致肌球蛋白持续处于高活性状态，形成过量横桥并消耗大量ATP。玛伐凯泰通过可逆性结合肌球蛋白的别构位点，抑制其与肌动蛋白的结合能力，使心肌细胞从“高耗能收缩状态”转向“超松弛状态”。这一过程不仅减少收缩期横桥数量以降低LVOT压差，更通过降低舒张期残留横桥改善心脏充盈功能。临床观察显示，患者用药后心脏舒张末期容积增加，二尖瓣反流减少，整体心功能从“低效高耗”模式转变为“节能高效”状态。

　　疗效突破：从症状缓解到结构逆转

　　传统药物仅能改善患者运动耐量或NYHA心功能分级，而玛伐凯泰通过持续抑制心肌过度收缩，实现了对疾病进程的实质性干预。在EXPLORER-HCM全球Ⅲ期试验中，治疗组患者Valsalva动作激发的LVOT压差较基线降低超40mmHg，远超安慰剂组的4.3mmHg降幅。更值得关注的是，药物显著降低了心脏生物标志物水平——NT-proBNP平均下降超500ng/L，hs-cTnI降低超60%，提示心肌细胞损伤和室壁应力得到有效缓解。长期随访数据显示，患者左心室质量指数（LVMI）持续优化，部分患者室间隔厚度甚至出现轻微缩小，这种结构重塑现象在传统治疗中极为罕见。

　　精准治疗：从群体覆盖到个体化调控

　　玛伐凯泰的疗效高度依赖于剂量与心功能的动态平衡。其代谢半衰期长达6-23天，需通过超声心动图定期监测左心室射血分数（LVEF），确保LVEF≥50%以维持心脏功能。剂量调整遵循“阶梯式滴定”原则：起始剂量为2.5mg/日，根据LVOT压差和LVEF值逐步上调至5mg或10mg/日；若LVEF<50%则立即中断治疗，恢复后以低剂量重启。这种个体化调控模式在EXPLORER-CN中国人群研究中得到验证：81例患者治疗30周后LVOT压差降低73mmHg，且所有亚组（包括β受体阻滞剂使用情况、CYP2C19代谢表型）均获益一致，证明其普适性与精准性并存。

　　临床价值：从治疗选择到标准升级

　　玛伐凯泰的问世重塑了oHCM的治疗格局。2023年欧洲心脏病学会（ESC）指南首次将心肌肌球蛋白抑制剂列为IIa类推荐，明确其作为β受体阻滞剂不耐受或禁忌患者的单药治疗选择。对于LVOT压差极高（如100mmHg）且心率较低的患者，传统药物可能加重心动过缓，而玛伐凯泰因其不影响心率和血压的特性，成为更优的一线选择。VALOR-HCM研究进一步证实，玛伐凯泰可减少79%的室间隔减容治疗需求，显著降低侵入性手术带来的并发症风险。

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