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原发性胆汁性肝硬化（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，以肝内小胆管进行性破坏为特征，最终可能导致肝硬化与肝功能衰竭。传统治疗依赖熊去氧胆酸（UDCA），但约30%患者对其应答不足或存在不耐受，疾病仍持续进展。奥贝胆酸（Obeticholic
Acid, OCA）作为全球首个获批的法尼醇X受体（FXR）激动剂，为这类患者开辟了全新治疗路径。
靶向胆汁酸代谢，直击疾病核心
FXR是胆汁酸代谢的核心调控因子，其激活可抑制胆汁酸合成限速酶CYP7A1，减少有毒胆汁酸生成，同时促进胆汁酸从肝细胞向胆小管转运，缓解胆汁淤积对肝细胞的损伤。奥贝胆酸通过精准激活FXR，显著降低血清碱性磷酸酶（ALP）和γ-谷氨酰转移酶（GGT）等胆汁淤积标志物水平。临床实践中，许多患者在使用奥贝胆酸后，不仅肝功能指标改善，更摆脱了长期困扰的瘙痒、乏力等症状，生活质量大幅提升。
联合用药与单药治疗，灵活应对个体需求
奥贝胆酸可与UDCA联合使用，适用于对UDCA应答不足的患者；也可作为单药方案，用于UDCA不耐受者。其剂量调整策略（初始5mg/日，6个月后根据耐受性增至10mg/日）兼顾了疗效与安全性。一位52岁女性患者因UDCA治疗无效转用奥贝胆酸，6个月后ALP水平下降40%，且未出现严重不良反应，成功避免了肝移植评估。
安全性可控，长期管理有保障
尽管奥贝胆酸可能引发剂量相关性瘙痒（可通过抗组胺药缓解）或低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高，但通过定期监测血脂与肝功能，医生可及时调整用药方案。对于合并代谢综合征的患者，联合他汀类药物可有效控制血脂异常。全球多中心研究显示，奥贝胆酸治疗5年的患者生存率显著高于传统方案，且肝硬化相关并发症发生率降低。
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