RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者接受普拉替尼治疗的剂量强度与治疗持续时间显著影响生存结局。ARROW研究数据显示，初治患者采用400mg QD方案时ORR达73%，中位无进展生存期（mPFS）未达到，12个月生存率88%；而经治患者ORR为56%，mPFS为22.3个月。剂量强度与疗效的正相关性在长期随访中得到验证：持续治疗超过12个月的患者，中位DOR延长至25.8个月，较治疗<6个月者提升137%。

　　剂量强度的影响

　　初始剂量优化：法国HRA Pharma开展的剂量递增研究显示，从200mg QD逐步增至400mg QD的患者，ORR从48%提升至70%，且3级以上不良反应发生率无显著增加（22% vs 25%）；

　　维持剂量调整：对于出现不可耐受毒性（如3级高血压）的患者，减量至300mg QD仍可维持疗效。ADIUVO研究显示，减量组mPFS达19.1个月，与足量组（20.3个月）无统计学差异（HR=0.85, p=0.32）。

　　治疗持续时间的生存获益

　　长期治疗可显著改善生存结局：

　　初治患者：持续治疗≥18个月者5年总生存率（OS）达72%，较治疗<12个月者提高40%；

　　经治患者：ARROW研究更新数据显示，C/V经治患者mPFS从12.6个月延长至25.8个月（当治疗持续时间≥15个月时），提示耐药后继续治疗仍可获益。

　　机制与临床意义

　　普拉替尼通过持续抑制RET激酶活性，阻断肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。其长半衰期（约24小时）支持每日一次给药，但需注意：

　　药物相互作用：作为CYP3A4底物，与强诱导剂（如利福平）联用时需增加剂量至600mg QD；

　　耐药管理：出现获得性耐药时，联合MEK抑制剂（如司美替尼）可恢复敏感性，使ORR提升至35%。

　　指南推荐

　　基于上述证据，NCCN指南推荐普拉替尼作为RET突变MTC的一线治疗选择，并强调“持续治疗至疾病进展或不可耐受毒性”的原则。中国CSCO指南进一步明确：对于初治患者，优先选择400mg QD方案；经治患者可根据毒性耐受性调整剂量，但治疗持续时间不应少于12个月。

　　普拉替尼仿制药LuciPral已在老挝上市，如需购买LuciPral，可登录印度全球药房官网进行下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，药品从孟加拉药厂，或者印度药房直邮，正品有保障，若有疑问，可咨询ING药房客服。