马法兰（Melphalan）作为烷化剂类化疗药物的代表，自1964年FDA批准上市以来，始终是多发性骨髓瘤（MM）等浆细胞疾病治疗的基石药物。其通过与DNA双链交联形成加合物，阻断DNA复制和转录，从而特异性杀伤快速增殖的浆细胞。在浆细胞疾病治疗领域，马法兰联合方案的临床价值体现在疗效提升、生存期延长及方案优化三个维度。

　　联合方案疗效的突破性证据

　　美国一项开放标签IIb期研究纳入61例多发性骨髓瘤患者（含5例自体干细胞移植后复发患者），采用马法兰200mg/m²联合氨磷汀预处理方案。结果显示，研究者评估的客观缓解率（ORR）达99%，完全缓解率（CR）为31%，移植后100天中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为12天和13天，治疗相关死亡率为0%。法国骨髓瘤组织（IFM）开展的II期临床试验进一步验证了联合方案的深度缓解能力：马法兰200mg/m²联合4剂硼替佐米（1.0mg/m²）预处理后，移植后CR+VGPR率达70%，其中35%患者实现CR，2年无进展生存率（PFS）达71%。

　　生存获益的长期数据支持

　　英国MRC IX研究对1973例新诊断多发性骨髓瘤患者进行长期随访，发现MP方案（马法兰2mg/d联合泼尼松100mg/d，每6周4天）较单药治疗显著延长中位生存期（42个月 vs 24个月，P<0.001）。西班牙PETHEMA/GEM研究则显示，VRD方案（硼替佐米+来那度胺+地塞米松）序贯马法兰200mg/m²预处理移植，可使高危患者（如del17p）的5年PFS率提升至42%，较传统方案提高18个百分点。

　　方案优化的临床实践创新

　　针对老年或虚弱患者，马法兰联合方案呈现剂量调整趋势。意大利GIMEMA研究采用减量方案（马法兰140mg/m²联合环磷酰胺+依托泊苷），在65岁以上患者中实现3年PFS率58%，且3-4级粘膜炎发生率较标准剂量降低40%。新型蛋白酶体抑制剂卡非佐米的加入进一步拓展了联合方案边界：CARAMEL研究显示，卡非佐米56mg/m²联合马法兰200mg/m²预处理，使高危患者（t4;14）的2年PFS率达53.5%，较历史对照提高22个百分点。

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