RET融合作为非小细胞肺癌（NSCLC）的罕见致癌驱动因素，在整体NSCLC患者中占比仅1%-2%，但在年轻、非吸烟的肺腺癌患者中发生率可达7%-17%。传统化疗方案对这类患者的疗效有限，而塞普替尼（Selpercatinib）作为全球首款高选择性RET抑制剂，通过精准阻断RET激酶活性，显著提升了治疗响应率，尤其在颅内病灶控制方面展现出突破性优势。

　　颅内病灶控制：突破血脑屏障的疗效

　　在LIBRETTO-001试验中，塞普替尼对基线存在可测量中枢神经系统（CNS）转移的26例NSCLC患者进行评估，结果显示颅内客观缓解率（CNS-ORR）达85%，其中27%的患者实现颅内病灶完全消失（CR）。进一步分析显示，颅内病灶的中位持续缓解时间（CNS-mDOR）为9.4个月，20.6%的患者缓解持续时间超过24个月。这一数据显著优于传统化疗方案——在EGFR/ALK驱动基因阳性的NSCLC患者中，化疗的颅内缓解率通常不足30%，且中位缓解时间仅3-6个月。

　　塞普替尼的颅内活性得益于其独特的药代动力学特性。研究显示，塞普替尼在脑脊液中的浓度可达血浆浓度的60%，远高于克唑替尼（12%）等早期多靶点抑制剂。在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，一项针对80例疾病进展后继续使用塞普替尼的研究进一步证实，仅CNS进展的患者中位治疗持续时间（TBP）达7.5个月，与颅外病灶进展患者（6.4个月）无显著差异，凸显了塞普替尼对颅内病灶的持久控制能力。

　　长期生存获益：3年生存率65.6%的里程碑

　　LIBRETTO-001试验的长期随访数据显示，塞普替尼一线治疗RET融合阳性NSCLC患者的中位无进展生存期（mPFS）达22.0个月，中位总生存期（mOS）尚未达到，3年生存率高达65.6%。对于既往接受过铂类化疗的患者，塞普替尼的mPFS为26.2个月，mOS达47.6个月，显著优于传统二线化疗方案（mPFS约4-6个月，mOS约9-12个月）。

　　在中国人群中，LIBRETTO-321试验的最终分析进一步验证了塞普替尼的疗效。纳入的47例NSCLC患者中，初治患者的ORR达100%，经治患者为63.9%，中位PFS为27.6个月，3年OS率为62.0%。在5例存在可测量CNS转移的患者中，4例实现颅内缓解，与全球数据高度一致。

　　塞尔帕替尼/塞普替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉碧康制药生产的塞普替尼商品名：Selcaxen，另外老挝卢修斯制药生产的LuciSel也已获批。如需购买塞尔帕替尼/塞普替尼仿制药Selcaxen、LuciSel，可登录印度全球药房官网进行下单，www.ingpharma.com  是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，药品从孟加拉药厂，或者印度药房直邮，正品有保障，若有疑问，可咨询ING药房客服。