骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维化、外周血细胞减少和脾脏肿大为特征的骨髓增殖性肿瘤，其中贫血是影响患者生活质量的核心问题。传统JAK抑制剂（如芦可替尼）虽能缓解脾脏肿大和全身症状，但可能加重贫血甚至导致治疗中断。莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）作为全球首个获批用于MF贫血患者的JAK1/JAK2/ACVR1抑制剂，通过双重作用机制实现了贫血改善与疾病控制的突破。

　　一、贫血改善：靶向铁调素调控的核心突破

　　MF患者贫血的根源在于铁调素（hepcidin）过度表达，导致铁代谢障碍和红细胞生成受抑。莫洛替尼通过抑制激活素受体样激酶2（ACVR1），显著降低铁调素水平，促进铁动员和红细胞生成。MOMENTUM III期试验显示，治疗24周后，莫洛替尼组31%的患者实现≥12周输血独立，显著优于对照组达那唑的20%（p=0.0064）；同时，血红蛋白水平较基线平均升高1.2 g/dL，而达那唑组下降0.3 g/dL（p<0.001）。

　　真实世界研究进一步验证其贫血管理能力。英国20家医院对119例未参与临床试验的MF患者回顾性分析显示，治疗3个月时48.5%的患者血红蛋白升高≥20 g/L，6个月时升至61.3%，且75%患者耐受性良好。这一数据与临床试验结果高度一致，凸显莫洛替尼在复杂临床场景中的普适性。

　　二、JAK抑制：脾脏控制与症状缓解的协同效应

　　莫洛替尼通过抑制JAK1/JAK2信号通路，阻断促炎细胞因子（如IL-6、TNF-α）的释放，从而减轻全身症状和脾脏肿大。SIMPLIFY-1 III期试验中，莫洛替尼组24周脾脏体积缩小≥35%的患者比例为23%，显著高于达那唑组的3%（p=0.0006）；同时，25%的患者总症状评分（TSS）降低≥50%，优于达那唑组的9%（p=0.0095）。

　　长期随访数据进一步支持其持久疗效。MOMENTUM试验扩展研究显示，治疗48周时，莫洛替尼组持续输血独立的患者比例达68%，脾脏反应率维持于55%，且未出现新的安全信号。这种“贫血-症状-脾脏”三重获益，使其成为MF综合管理的优选方案。

　　三、安全性优势：低骨髓抑制与可控不良反应

　　传统JAK抑制剂的骨髓抑制作用常导致治疗中断，而莫洛替尼通过ACVR1抑制减少了对造血干细胞的直接毒性。MOMENTUM试验中，莫洛替尼组3级及以上贫血发生率为12%，显著低于芦可替尼组的32%（p=0.002）；血小板减少症发生率（18% vs 22%）和感染风险（23% vs 27%）亦低于对照组。尽管周围神经病变（13%）和胃肠道反应（12%）需关注，但通过剂量调整（如从200 mg减至150 mg）可有效控制。

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