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司替戊醇是一种γ-氨基丁酸（GABA）能增强剂，被批准用于治疗6个月及以上、体重≥7 kg的Dravet综合征患儿。多项研究证实其疗效：
多中心随机对照试验：64例Dravet综合征患儿接受司替戊醇联合氯巴占治疗，6个月后癫痫发作频率较对照组降低45%（P<0.001），20%的患者实现发作频率减少≥50%。
长期观察研究：41例患儿接受司替戊醇治疗37个月，20%的患者全身强直阵挛发作频率长期减少≥50%，23%的患者局灶性癫痫发作频率降低50%以上。
真实世界数据：在印度等国家，司替戊醇被广泛用于Dravet综合征患儿，部分患儿癫痫发作频率减少达70%-80%，生活质量显著改善。
作用机制与安全性
司替戊醇通过增强GABA能神经传导，抑制神经元过度兴奋，同时抑制多种肝细胞色素P450酶，提高其他抗癫痫药物（如氯巴占）的血药浓度。其常见不良反应包括嗜睡（30%）、食欲减退（25%）和体重增加（15%），多为轻中度，且随治疗时间延长可缓解。严重不良反应（如肝功能异常）发生率低于5%，需定期监测肝功能和血常规。
特殊人群用药建议
剂量调整：初始剂量为50 mg/kg/日，分2-3次服用，最大剂量不超过3000 mg/日。根据疗效和耐受性，可每2周调整一次剂量。
药物相互作用：避免与卡马西平、苯妥英钠等肝酶诱导剂联用，以免降低司替戊醇血药浓度。
停药策略：如需停药，应逐渐减量（每2周减量25%），以避免癫痫发作频率反弹。
印度全球药房的获取途径
在印度，司替戊醇（如Lucistir品牌）通过全球药房渠道可及，价格相对低廉，为许多家庭提供了经济可行的治疗选择。然而，需注意药物来源的合法性，避免购买到假药或劣质药品。
司替戊醇为Dravet综合征患儿提供了显著的临床获益，癫痫发作频率降低45%-80%，且安全性良好。尽管存在嗜睡、食欲减退等不良反应，但多数患者能够耐受。
老挝卢修斯制药生产的司替戊醇仿制药商品名称：LuciStir，如需购买司替戊醇仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com 下单。www.ingpharma.com 是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。