急性白血病中，KMT2A基因重排（KMT2Ar）亚型因预后差、耐药性强，一直是临床治疗的难点。在2024年ASH年会上公布的AUGMENT-101试验数据，为这一领域带来了突破性进展。该试验评估了口服menin抑制剂瑞维美尼Revumenib在复发/难治性（R/R）KMT2Ar急性白血病中的疗效与安全性，结果显示其完全缓解率（CR）达22.8%，总缓解率（ORR）为63.2%，中位缓解持续时间（DOR）为6.4个月。这一数据显著优于传统化疗或维奈克拉联合疗法的历史结果，为R/R急性白血病患者提供了新的治疗选择。

　　试验设计：覆盖全年龄段与多谱系

　　AUGMENT-101试验纳入94例KMT2Ar急性白血病患者，包括78例AML、14例ALL及2例混合表型急性白血病（MPAL），年龄跨度从1.3岁至75岁。患者中位既往治疗线数为2次，57.4%对最近挽救治疗无应答，半数曾接受造血干细胞移植（HSCT）。Revumenib以每日200mg的剂量口服，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

　　疗效突破：CR率与MRD阴性率双提升

　　在57例可评估患者中，CR+CRh率为22.8%，超过预设的10%零假设（P=0.0036）。值得注意的是，10例可评估的CR+CRh患者中，7例达到微小残留病（MRD）阴性，提示深度缓解可能。中位至CR+CRh时间为1.9个月，中位DOR为6.4个月，且在所有亚组（如既往HSCT史、治疗线数）中均观察到疗效。此外，83例依赖输血的患者中，12例在56天内实现输血独立，进一步验证了Revumenib的造血分化促进作用。

　　安全性可控：分化综合征与QTc延长需监测

　　98.9%的患者发生治疗相关不良事件（AEs），最常见为出血（42.6%）、恶心（39.4%）和感染（37.2%）。27.7%的患者出现分化综合征（DS），但均通过糖皮质激素和/或羟基脲控制，无因DS停药病例。25.5%的患者发生QTc间期延长，但无4级或致死性事件。3级以上AEs以血液学毒性为主，如发热性中性粒细胞减少症（28.7%）和血小板减少（24.5%），但未导致治疗中断率显著升高。

　　临床意义：填补靶向治疗空白

　　KMT2Ar急性白血病患者传统治疗中位总生存期（OS）不足6个月，而瑞维美尼Revumenib的中位OS达8.0个月，且在NCCN指南中已被推荐为儿童R/R ALL的治疗选择。此外，Revumenib联合维奈克拉和阿扎胞苷在新诊断AML患者中的试验显示，ORR达100%，CRc率为95%，提示其可能拓展至一线治疗。

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