马法兰（Melphalan）作为双功能烷化剂，通过与DNA及RNA发生交叉联结并抑制蛋白质合成，成为多发性骨髓瘤（MM）治疗的基石药物。其核心作用体现在两方面：

　　诱导缓解：在61例新诊断及复发MM患者的2b期研究中，马法兰联合方案第100天客观缓解率（ORR）达99%，完全缓解率（CR）为31%，显著优于传统化疗。

　　移植预处理：在自体造血干细胞移植（ASCT）中，马法兰可清除骨髓内异常浆细胞。一项对比研究显示，140mg/m²剂量组7年总生存率（OS）达42%，较单次移植组提升21%，尤其在首次移植未达VGPR的患者中，二次移植联合马法兰可将OS从11%提升至43%。

　　用药方案与剂量调整

　　ASCT预处理：推荐剂量为100mg/m²/天，连续2天静脉输注（第-3天和第-2天），单次输注时间≥30分钟。对于体重超标患者，需根据校正体表面积计算剂量。

　　姑息治疗：16mg/m²每2周给药1次，连续4次，待血象恢复后每4周给药1次。肾功能损害患者（BUN≥30mg/dL）剂量需减半至8mg/m²。

　　联合方案：马法兰与硼替佐米、地塞米松（MCD）联合治疗挽救性MM，总体反应率为25.9%，中位无进展生存期（PFS）达5.6个月。

　　安全性与监测

　　骨髓抑制：所有接受预处理的患者均出现骨髓抑制，需每周监测全血细胞计数。若中性粒细胞低于2×10⁹/L，应暂停用药。

　　胃肠道毒性：约50%患者发生恶心、呕吐、黏膜炎和腹泻，3/4级黏膜炎发生率为13%。建议预防性使用止吐药，严重黏膜炎患者需营养支持和镇痛治疗。

　　过敏反应：约2%患者发生急性过敏反应，表现为荨麻疹、瘙痒、水肿和皮疹，严重者需立即停药。

　　继发性肿瘤：长期使用马法兰可能增加骨髓增生异常综合征或急性白血病风险，需定期评估染色体畸变。

　　特殊人群管理

　　妊娠与哺乳：马法兰具有胚胎致死和致畸作用，育龄女性需在治疗期间及治疗后避孕。

　　肝功能不全：需监测肝脏生化指标，必要时调整剂量。

　　老年患者：在老年复发/难治性AML患者中，低剂量马法兰（LD-Mel）耐受性良好，总体响应率为16.1%，中位OS达16.3个月。

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