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FDA批准Voydeya(danicopan)作为附加疗法治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管外溶血,作用机制和副作用

  Voydeya(danicopan)是一种新型的口服补体因子D抑制剂,已被FDA批准作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者的血管外溶血(EVH)。这一批准是基于关键的ALPHA III期试验的积极结果,显示Voydeya在提高血红蛋白水平、减少红细胞破坏标志物以及降低输血需求等方面具有显著疗效。此外,Voydeya的耐受性良好,最常见的不良反应为头痛、恶心、关节痛和腹泻等。

  Voydeya的作用机理

  Voydeya通过选择性地抑制补体因子D,来控制PNH患者红细胞的血管外溶血。补体因子D在补体系统的反应放大过程中扮演着关键角色,因此抑制它可以有效减轻PNH患者的病情。

  Voydeya的使用方法

  Voydeya通常作为Ultomiris或Soliris的附加药物使用,剂量需根据医生的具体指示调整。患者应按照医嘱服用,不得随意更改药物剂量或停止使用。

  Voydeya的副作用

  在临床试验中,Voydeya显示出良好的耐受性,大多数不良事件为轻度或中度,且没有发现新的安全问题。最常见的治疗引起的不良事件包括头痛、恶心、关节痛和腹泻。

  FDA的批准使得Voydeya成为治疗PNH相关EVH的重要新选项。对于那些在接受C5抑制剂治疗时仍出现临床显著EVH的患者而言,Voydeya提供了一种有效的补充治疗手段。由于其在临床试验中的表现,Voydeya有望改善PNH患者的治疗效果和生活质量。

  需要注意的是,虽然Voydeya的耐受性良好,但其治疗效果和安全性仍需要在更广泛的临床实践中进一步验证。在实际应用中,医生将密切关注患者的治疗反应和潜在的不良反应,确保患者能够从中获得最大的治疗益处。如需购买Voydeya,可登录印度全球药房中文官网:www.ingpharma.com  下单,www.ingpharma.com是印度全球药房(ING药房)的唯一官方中文网站,若有疑问,可咨询ING药房客服。


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