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库欣病（CD）作为一种内分泌疾病，有时可能需要将经蝶垂体手术之外的替代疗法作为一线或二线治疗手段。Mitotane米托坦作为一种有效的抗皮质醇药物，尽管在临床上有所应用，但在治疗库欣病方面的系统研究相对较少。
本研究旨在评估Mitotane米托坦在治疗库欣病患者中的疗效及患者的耐受性。通过回顾性分析，对76名接受Mitotane米托坦治疗的库欣病患者进行了深入研究。
研究以24小时尿游离皮质醇（24-h-UFC）正常化作为缓解的标准。在长期治疗的患者群体中（共67名），有48名患者（占72%）在经过中位时间6.7（5.2-8.2）个月的治疗后达到了缓解状态。当这些患者获得缓解时，他们的平均血浆Mitotane米托坦浓度为10.5±8.9mg/l，且平均日剂量为2.6±1.1g。此外，观察到血浆Mitotane米托坦浓度与24小时-UFC之间存在负线性关系（P<0.0001），这表明随着药物浓度的增加，尿游离皮质醇水平相应降低。
值得注意的是，在24名获得持久缓解的患者中，有17名（占71%）在随后出现了复发，复发的中位时间为13.2（5.0-67.9）个月。当停止治疗时，发现ACTH浓度与较低的复发概率之间存在统计学相关性（风险比为0.57(0.32-1.00)，P=0.05）。这表明ACTH浓度可能可以作为预测复发的一个指标。
在耐受性方面，有19名患者（占29%）因无法耐受药物的副作用而不得不中断治疗。此外，在48名初始垂体影像阴性的患者中（这些患者随后被允许进行经蝶手术），有12名（占25%）在接受Mitotane米托坦治疗期间，通过影像学检查识别出了垂体腺瘤。
综上所述，Mitotane米托坦在库欣病的治疗中展现出了良好的疗效，无论是在疾病的哪个阶段。通过根据血浆浓度监测和副作用来调整药物剂量，能够有效地控制大多数库欣病患者的皮质醇增多症。
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