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FLT3突变的复发性或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者的预后较差。Gilteritinib吉瑞替尼是一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，已获批治疗复发性或难治性急性髓系白血病患者。
与基于化疗的挽救方案治疗相比，Gilteritinib吉瑞替尼治疗FLT3突变复发性或难治性急性髓系白血病的真实世界效果怎么样？
一项真实世界的汇总研究纳入25名接受Gilteritinib吉瑞替尼治疗的FLT3突变复发性或难治性急性髓系白血病患者的治疗数据。80%的人之前接受过强化诱导方案治疗，其中40%的人之前接受过TKI治疗。
结果显示：Gilteritinib吉瑞替尼组48%的患者达到完全缓解(CR)。整个队列的估计中位总生存期(OS)为8(CI95%0-16.2)个月，并且与未达到CR的患者相比，达到CR的患者显著更高（16.3个月vs.2.6个月）。达到CR的患者有较长的OS（HR0.3395%CI0.11-0.97，p=0.044）。既往TKI暴露不影响OS，但与更好的无事件生存期相关（HR0.1595%CI0.03-0.71，p=0.016）。接受Gilteritinib吉瑞替尼治疗和强化抢救治疗的患者之间的年龄和ELN风险匹配比较显示相似的缓解率（两组均为50%）；Gilteritinib吉瑞替尼和匹配对照的中位OS分别为9.6个月(CI95%2.3-16.8)和7个月(CI95%5.1-8.9)(p=0.869)。
在现实环境中，Gilteritinib吉瑞替尼是有效的，包括在接受过大量预先治疗、TKI治疗过的患者中。
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